FDA khuyến khích nhiều người tham gia hơn, đa dạng hóa các thử nghiệm lâm sàng

Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu tự nguyện trên người được thiết kế để trả lời các câu hỏi cụ thể về tính an toàn và hiệu quả của thuốc, vắc xin, thiết bị và các liệu pháp khác — hoặc để nghiên cứu các cách mới sử dụng các phương pháp điều trị hiện có.

Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ thông thường không tiến hành các thử nghiệm lâm sàng. Nhưng FDA dựa vào dữ liệu từ những thử nghiệm này để xác định liệu các sản phẩm y tế có an toàn và hiệu quả hay không.

Nhìn chung, rất ít người thực sự đăng ký và tham gia vào cuộc thử nghiệm, và những người làm tham gia không phải lúc nào đại diện cho dân số Mỹ. Sự tham gia đặc biệt thấp đối với một số nhóm dân số nhất định, bao gồm cả người lớn từ 75 tuổi trở lên và những người thuộc các nhóm chủng tộc và dân tộc nhất định. Đó là lý do tại sao FDA đang khuyến khích nhiều bệnh nhân hơn tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt là những người ở các độ tuổi, chủng tộc, dân tộc và giới tính khác nhau.

Đọc tiếp để tìm hiểu thêm về lý do tại sao.

Tại sao sự đa dạng lại quan trọng?

Các thử nghiệm lâm sàng và những người tình nguyện tham gia là điều cần thiết để giúp phát triển các cách chống lại bệnh tật.

Để đảm bảo rằng FDA có một bức tranh đầy đủ về rủi ro hoặc lợi ích của một sản phẩm y tế, bệnh nhân đăng ký thử nghiệm phải là đại diện của những loại bệnh nhân có khả năng sử dụng sản phẩm y tế nếu nó được FDA chấp thuận hoặc cho phép. .

Một số quần thể nhất định có thể có nhiều nguy cơ mắc một số bệnh - chẳng hạn như bệnh tiểu đường và bệnh tim - hơn những người khác. Vì vậy, điều quan trọng đối với những bệnh nhân trong những quần thể đó, những người có nhiều khả năng được điều trị khỏi bệnh để được đưa vào thử nghiệm.

Và kinh nghiệm đã chỉ ra rằng có thể có những khác biệt quan trọng trong cách mọi người thuộc các nhóm khác nhau phản ứng với các sản phẩm y tế. Sau đó, thông tin về những khác biệt đó có thể được đưa vào nhãn sản phẩm để giúp bác sĩ và bệnh nhân đưa ra quyết định điều trị.

Điểm mấu chốt? Các nhà nghiên cứu nên thử nghiệm các sản phẩm y tế ở tất cả các nhóm người để giúp đảm bảo các sản phẩm y tế an toàn và hiệu quả ở tất cả những người sẽ sử dụng chúng. Đó là lý do tại sao sự đa dạng trong các thử nghiệm lâm sàng là điều cần thiết.

Tại sao nhiều người không tham gia?

Có nhiều lý do giải thích tại sao rất ít người, bao gồm cả bệnh nhân và ít bệnh nhân đa dạng hơn, tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng. Ví dụ, rất ít bác sĩ khám bệnh cho bệnh nhân cũng tiến hành nghiên cứu lâm sàng. Và có thể khó khăn đối với một số bệnh nhân trong việc tìm kiếm thời gian hoặc có đủ nguồn lực để đến nơi thử nghiệm.

Vì các sản phẩm y tế được phát triển trên toàn cầu (với nhiều thử nghiệm lâm sàng được thực hiện bên ngoài Hoa Kỳ), các thử nghiệm này có thể không bao gồm sự đa dạng của dân số Hoa Kỳ.

Một số bệnh nhân Hoa Kỳ cũng có thể không tin tưởng vào nghiên cứu y tế do lịch sử đối xử tệ với các đối tượng nghiên cứu, chẳng hạn như những người tham gia vào Nghiên cứu Tuskegee, bắt đầu vào năm 1932 và kéo dài liên tục trong 40 năm. Những sai sót nghiêm trọng của nghiên cứu đó đã dẫn đến những thay đổi lớn trong cách thức tiến hành các thử nghiệm lâm sàng nhằm bảo vệ quyền, sự an toàn và phúc lợi của bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng .

Ngày nay, quyền của người tham gia được bảo vệ bởi luật pháp và các ủy ban như “hội đồng đánh giá thể chế”. Các ủy ban đạo đức này, còn được gọi là “IRB,” độc lập với những người thực hiện nghiên cứu. IRB xem xét cẩn thận các kế hoạch nghiên cứu liên quan đến con người trước khi có thể tiến hành nghiên cứu và ít nhất mỗi năm một lần trong khi nghiên cứu được tiến hành.

Các thử nghiệm lâm sàng có rủi ro và lợi ích có thể xảy ra không?

Đúng.

Đôi khi bệnh nhân đăng ký tham gia một cuộc thử nghiệm lâm sàng để được tiếp cận sớm với những gì họ tin là một liệu pháp đầy hứa hẹn. Tuy nhiên, không có gì đảm bảo rằng liệu pháp sẽ hiệu quả hoặc chúng sẽ được chỉ định vào nhóm bệnh nhân nhận liệu pháp đang được nghiên cứu. Thay vào đó, họ có thể được chỉ định vào một nhóm so sánh nhận được một phương pháp điều trị hoặc giả dược đã được phê duyệt khácTuyên bố từ chối trách nhiệm liên kết bên ngoài. Dù bằng cách nào, họ có thể sẽ nhận được tiêu chuẩn chăm sóc cao nhất hiện tại cho tình trạng của họ, sẽ được yêu cầu trải qua nhiều xét nghiệm khác nhau và có thể được yêu cầu quay lại phòng khám để tái khám.

Nhưng các thử nghiệm lâm sàng cũng có thể mang lại những rủi ro nghiêm trọng - một thực tế quan trọng cần xem xét. Những người tham gia tìm hiểu về các rủi ro đã biết trong quá trình đồng ý được thông báo , nhưng đôi khi các rủi ro không được biết cho đến khi các thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành hoặc hoàn thành.

FDA cam kết bảo vệ những người tham gia thử nghiệm lâm sàng và đảm bảo rằng mọi người có thông tin đáng tin cậy khi họ quyết định có tham gia hay không.

Bạn có thể tìm hiểu thêm về các chủ đề này trên trang web của FDA “Thử nghiệm lâm sàng bên trong: Thử nghiệm các sản phẩm y tế ở người”.

Một số quy định liên quan của FDA là gì?

Các quy định của FDA yêu cầu các nhà phát triển sản phẩm gửi đơn đăng ký sản phẩm y tế phải phân tích dữ liệu thử nghiệm lâm sàng theo giới tính, độ tuổi và chủng tộc. FDA hy vọng nghiên cứu sản phẩm y tế sẽ phản ánh khoa học liên quan.

Trong các ý kiến ​​công khai và hướng dẫn cho các công ty dược phẩm và nhân viên FDA, cơ quan này khuyến khích bao gồm nhiều người tham gia đa dạng hơn. Nhưng FDA cũng hiểu rằng trong một số trường hợp nhất định sẽ không thích hợp khi các nhà tài trợ có những người tham gia đại diện cho dân số. Điều này một phần là do một số sản phẩm hoặc phương pháp điều trị chỉ dành cho một số người nhất định. (Ví dụ bao gồm các sản phẩm phụ khoa cho phụ nữ và các sản phẩm điều trị ung thư tuyến tiền liệt ở nam giới.)

Được rồi, vậy FDA còn làm gì để khuyến khích sự đa dạng?

FDA đang làm việc với nhiều bên liên quan, bao gồm các đối tác liên bang, các nhà sản xuất sản phẩm y tế, các chuyên gia y tế và những người ủng hộ sức khỏe.

Ví dụ, FDA có một phần dành riêng trên trang web của mình cho bệnh nhân cung cấp thông tin và công cụ để khuyến khích việc tham gia thử nghiệm lâm sàng. Phần này bao gồm thông tin tập trung vào những người ở các độ tuổi, chủng tộc, dân tộc và giới tính khác nhau.

Văn phòng Sức khỏe Phụ nữ của FDA, cùng với Văn phòng Nghiên cứu Sức khỏe Phụ nữ của Viện Y tế Quốc gia (NIH), đã đưa ra sáng kiến nhằm nâng cao nhận thức của phụ nữ và chia sẻ các phương pháp hay nhất cho các thử nghiệm lâm sàng.

Văn phòng Sức khỏe Trẻ vị thành niên của FDA cũng có các công cụ để khuyến khích mọi người và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ tìm hiểu về các thử nghiệm, bao gồm các thông báo về dịch vụ công (PSA). (Bạn có thể xem PSA trên trang web “Những người thiểu số trong Thử nghiệm Lâm sàng” của FDA .)

Và FDA đưa ra hướng dẫn cho các nhà nghiên cứu khi thích hợp, bao gồm các khuyến nghị gần đây cho các nhân viên trong ngành và cơ quan về cách thu thập dữ liệu chủng tộc và dân tộc.

Tôi nên biết những gì khác? Và tôi có thể tìm thử nghiệm lâm sàng ở đâu?

Nhiều người tình nguyện tham gia các thử nghiệm lâm sàng để giúp đỡ người khác. Vì vậy, mặc dù bạn có thể không được hưởng lợi trực tiếp trong quá trình thử nghiệm lâm sàng, nhưng thông tin thu thập được có thể bổ sung thêm kiến ​​thức khoa học và giúp ích cho việc nghiên cứu và phát triển sản phẩm trong tương lai. (Hãy nhớ rằng có những lợi ích và rủi ro tiềm ẩn khi tham gia thử nghiệm lâm sàng. Và không có gì đảm bảo.)

Bạn có thể nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình để tìm hiểu xem liệu một thử nghiệm lâm sàng có thể phù hợp với bạn hay không.

NIH cũng lưu giữ một danh sách các thử nghiệm đang diễn ra, vì vậy bạn có thể tìm kiếm các nghiên cứu tại Clinicaltrials.gov . Tất cả các thử nghiệm lâm sàng chỉ định ai đủ điều kiện tham gia và người tham gia phải được chấp nhận trước khi tham gia.

Cuối cùng, hãy nhớ rằng bạn có thể tìm hiểu thêm về các thử nghiệm lâm sàng và sự đa dạng trên trang web của FDA: “Thử nghiệm lâm sàng: Những điều bệnh nhân cần biết”.