Viêm khớp vị thành niên: Khám phá dẫn đến phương pháp điều trị mới hơn

Viêm khớp là một căn bệnh hầu hết ảnh hưởng đến những người lớn tuổi phải không? Không cần thiết.

Viêm khớp vị thành niên là một trong những bệnh mãn tính phổ biến nhất ảnh hưởng đến trẻ em. Trên thực tế, gần 300.000 thanh thiếu niên trên toàn quốc đã được chẩn đoán mắc bệnh. Các triệu chứng phổ biến nhất bao gồm đau khớp, viêm (sưng), đau và cứng. Một dấu hiệu ban đầu có thể là đi khập khiễng vào buổi sáng.

Nikolay Nikolov, một bác sĩ thấp khớp và trưởng nhóm lâm sàng tại Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA), nói rằng trẻ em bị viêm khớp vị thành niên và cha mẹ của chúng có lý do để lạc quan. Trong vài năm gần đây, các liệu pháp mới đã được phát triển bởi các công ty dược phẩm và được FDA chấp thuận nhằm kiểm soát tác động và kiểm soát bệnh, có khả năng ngăn ngừa tàn tật đáng kể trong những năm sau đó.

Trong khi không ai biết chính xác nguyên nhân gây ra bệnh viêm khớp ở trẻ vị thành niên, các nhà khoa học biết rằng đó là một chứng rối loạn tự miễn dịch. Hệ thống miễn dịch, thường giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng, tấn công mô của chính cơ thể.

Có một số phân nhóm của viêm khớp vị thành niên. Được gọi chung là Viêm khớp vô căn vị thành niên (JIA), những bệnh này bắt đầu trước 16 tuổi và gây sưng ở một hoặc nhiều khớp kéo dài ít nhất sáu tuần.

JIA ảnh hưởng đến các khớp lớn như đầu gối, cổ tay và mắt cá chân cũng như các khớp nhỏ. Polyarticular JIA, phân nhóm JIA lớn nhất, ảnh hưởng đến nhiều khớp. Một phân nhóm khác là Systemic JIA, ảnh hưởng đến toàn bộ cơ thể, và thường gây sốt và phát ban trên da.

Trước đây, phương pháp điều trị đầu tiên cho trẻ bị viêm khớp vị thành niên là giảm đau và viêm bằng thuốc chống viêm không steroid (NSAID) như aspirin và ibuprofen. Trẻ em bị viêm khớp vị thành niên nặng cũng đã được điều trị bằng các loại thuốc ức chế phản ứng miễn dịch của cơ thể như corticosteroid và methotrexate.

Nhưng JIA toàn thân và đa tuyến hiện cũng được điều trị bằng các loại thuốc mới hơn được gọi là sinh học, được sản xuất hoặc chiết xuất từ ​​các nguồn sinh học.

Sinh học: Phương pháp điều trị mới cho bệnh viêm khớp vị thành niên

Nikolov nói: “Khi khoa học ở cấp độ phân tử ngày càng phát triển, chúng tôi đã tìm hiểu thêm về nguyên nhân thúc đẩy bệnh viêm khớp - cơ chế của bệnh - và chúng tôi có thể xác định các mục tiêu quan trọng.

Những mục tiêu này bao gồm các cytokine (các phân tử kiểm soát và thúc đẩy tình trạng viêm trong cơ thể) như yếu tố hoại tử khối u (TNF), interleukin (IL) và các protein tự nhiên khác liên quan đến việc kích thích phản ứng miễn dịch của cơ thể. Sinh học được sử dụng trong điều trị viêm khớp vị thành niên thường được tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da (dưới da), và thường được dùng trong nhiều năm. Các loại sinh học khác nhau có xu hướng hoạt động tốt hơn đối với các phân nhóm bệnh khác nhau. Trong những năm gần đây, FDA đã chấp thuận một số phương pháp điều trị này. Dưới đây là tên của họ, loại JIA mà họ xử lý và ngày phê duyệt:

Humira (adalimumab) cho JIA đa cực, tháng 2 năm 2008

Orencia (abatacept) cho JIA đa cực, tháng 4 năm 2008

Enbrel (etanercept) cho JIA đa phương, tháng 5 năm 1999

Actemra (tocilizumab) cho JIA hệ thống, tháng 4 năm 2011 và JIA đa phương, tháng 4 năm 2013

Ilaris (canakinumab) cho JIA toàn thân, tháng 5 năm 2013.

“Ngoài việc cải thiện các dấu hiệu, triệu chứng và hoạt động thể chất của bệnh nhân, nhiều loại sinh học trong số này đã được chứng minh là làm giảm sự phá hủy khớp ở người lớn bị viêm khớp dạng thấp (RA), một căn bệnh liên quan đến viêm khớp vị thành niên, và do đó thay đổi tự nhiên. Nikolov nói.

Mặc dù các nhà nghiên cứu chưa có nhiều thông tin an toàn lâu dài về việc sử dụng các loại thuốc này ở trẻ em, nhưng có kinh nghiệm đáng kể về việc sử dụng chúng ở người lớn bị RA. Sinh học được sử dụng để điều trị bệnh nhân viêm khớp vị thành niên là những loại thuốc mạnh có tác dụng ức chế hệ thống miễn dịch và có thể làm tăng nguy cơ mắc các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng, bao gồm cả bệnh nhiễm trùng cơ hội (bất thường) và bệnh lao.

Mở rộng việc sử dụng các phương pháp điều trị mới cho trẻ em

Khi một loại thuốc được phát hiện có lợi cho người lớn mắc bệnh RA trong các thử nghiệm lâm sàng lớn, các nhà sản xuất thuốc có thể nghiên cứu nó ở trẻ em bị viêm khớp vị thành niên để tìm hiểu xem liệu thuốc đó có hiệu quả với chúng hay không. Ngoài ra, FDA cũng xem xét những rủi ro đã biết và tiềm ẩn của thuốc để xác định xem liệu lợi ích của nó trong điều trị viêm khớp vị thành niên có lớn hơn những rủi ro này hay không.

“Có thể những vấn đề về an toàn có thể xuất hiện ở trẻ em mà chúng tôi chưa tìm thấy ở người lớn. Ví dụ: những loại thuốc này có thể ảnh hưởng đến cơ thể đang phát triển và hệ thống miễn dịch ở trẻ em, và điều đó có thể yêu cầu thay đổi nhãn để cho cả nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân biết những rủi ro liên quan là gì, cũng như cách nhận biết và đối phó với các vấn đề tiềm ẩn ”. Nikolov nói.

Trong khi đó, các nhà khoa học tiếp tục làm việc để cải thiện các phương pháp điều trị hiện có cho trẻ em và tìm kiếm các phương pháp điều trị mới sẽ hoạt động tốt hơn với ít tác dụng phụ hơn.

Nikolov nói: “Chúng tôi không có cách chữa trị cho bệnh viêm khớp ở trẻ vị thành niên — chúng tôi vẫn chưa có thuốc. "Nhưng chúng tôi đang tiến bộ."