Liệu pháp gen là gì? Làm thế nào nó hoạt động?
Các gen trong tế bào của cơ thể bạn đóng một vai trò quan trọng đối với sức khỏe của bạn - thực sự, một gen khiếm khuyết hoặc các gen có thể khiến bạn bị bệnh.
Nhận thức được điều này, các nhà khoa học đã nghiên cứu trong nhiều thập kỷ để tìm ra cách chỉnh sửa gen hoặc thay thế gen bị lỗi bằng gen khỏe mạnh để điều trị, chữa khỏi hoặc ngăn ngừa bệnh tật hoặc tình trạng sức khỏe.
Giờ đây, nghiên cứu về liệu pháp gen này cuối cùng cũng đã thành công. Kể từ tháng 8 năm 2017, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt ba sản phẩm liệu pháp gen, sản phẩm đầu tiên thuộc loại này.
Hai trong số họ lập trình lại các tế bào của chính bệnh nhân để tấn công một căn bệnh ung thư chết người và sản phẩm được phê duyệt gần đây nhất nhắm vào một căn bệnh do đột biến trong một gen cụ thể gây ra .
Tế bào và gen là gì? Họ tương tác như thế nào?
Mối quan hệ giữa tế bào và gen là gì? F
Tế bào là khối cấu tạo cơ bản của mọi sinh vật; cơ thể con người bao gồm hàng nghìn tỷ người trong số họ. Trong tế bào của chúng ta có hàng ngàn gen cung cấp thông tin để sản xuất các protein và enzym cụ thể tạo nên cơ, xương và máu, từ đó hỗ trợ hầu hết các chức năng của cơ thể, chẳng hạn như tiêu hóa, tạo năng lượng và phát triển.
Cách hoạt động của liệu pháp gen
Liệu pháp gen có thể được thực hiện cả bên trong và bên ngoài cơ thể. Infographic này minh họa một cách đơn giản cách thức hoạt động của liệu pháp gen bên trong cơ thể. Tải xuống phiên bản độ phân giải cao từ Flickr.
Đôi khi toàn bộ hoặc một phần của gen bị khiếm khuyết hoặc bị thiếu từ khi sinh ra, hoặc gen có thể thay đổi hoặc đột biến trong quá trình trưởng thành. Bất kỳ biến thể nào trong số này đều có thể phá vỡ cách thức tạo ra protein, có thể góp phần gây ra các vấn đề sức khỏe hoặc bệnh tật.
Trong liệu pháp gen, các nhà khoa học có thể làm một trong một số điều tùy thuộc vào vấn đề đang xảy ra. Chúng có thể thay thế gen gây ra vấn đề y tế bằng gen không gây ra vấn đề, thêm gen để giúp cơ thể chống lại hoặc điều trị bệnh hoặc tắt các gen gây ra vấn đề.
Để đưa các gen mới trực tiếp vào tế bào, các nhà khoa học sử dụng một phương tiện được gọi là “vector” được biến đổi gen để phân phối gen.
Ví dụ, vi rút có khả năng tự nhiên để đưa vật chất di truyền vào tế bào, và do đó, có thể được sử dụng làm vectơ. Tuy nhiên, trước khi vi rút có thể được sử dụng để mang gen điều trị vào tế bào người, nó đã được sửa đổi để loại bỏ khả năng gây bệnh truyền nhiễm.
Liệu pháp gen có thể được sử dụng để sửa đổi các tế bào bên trong hoặc bên ngoài cơ thể. Khi tiến hành bên trong cơ thể, bác sĩ sẽ tiêm trực tiếp vector mang gen vào phần cơ thể có tế bào khiếm khuyết.
Trong liệu pháp gen được sử dụng để sửa đổi các tế bào bên ngoài cơ thể, máu, tủy xương hoặc mô khác có thể được lấy từ bệnh nhân và các loại tế bào cụ thể có thể được tách ra trong phòng thí nghiệm. Vectơ chứa gen mong muốn được đưa vào các tế bào này. Các tế bào được để lại, để nhân lên trong phòng thí nghiệm, và sau đó được tiêm trở lại bệnh nhân, nơi chúng tiếp tục nhân lên và cuối cùng tạo ra hiệu quả mong muốn.
Trước khi một liệu pháp gen có thể được tung ra thị trường…
Trước khi một công ty có thể tiếp thị một sản phẩm liệu pháp gen để sử dụng ở người, sản phẩm liệu pháp gen phải được kiểm tra về tính an toàn và hiệu quả để các nhà khoa học của FDA có thể xem xét liệu các rủi ro của liệu pháp này có được chấp nhận hay không dựa trên lợi ích.
Liệu pháp gen hứa hẹn sẽ biến đổi y học và tạo ra những lựa chọn cho những bệnh nhân đang phải sống chung với những căn bệnh khó chữa, thậm chí không thể chữa khỏi. Khi các nhà khoa học tiếp tục đạt được những bước tiến lớn trong liệu pháp này, FDA cam kết giúp tăng tốc độ phát triển bằng cách xem xét nhanh chóng các phương pháp điều trị đột phá có khả năng cứu sống.
Comments
Post a Comment