Các câu hỏi thường gặp về Quy trình Phê duyệt Thuốc của FDA

 Tại sao thuốc được đánh giá bởi FDA?

FDA có kiểm tra thuốc không?

Thử nghiệm lâm sàng là gì và chúng liên quan như thế nào đến việc phê duyệt thuốc?

Quá trình phê duyệt thuốc mất bao lâu?

Các loại đơn đăng ký thuốc khác nhau có thể được đệ trình lên FDA là gì?

Thuốc không kê đơn (OTC) có trải qua quá trình phê duyệt giống như thuốc kê đơn không?

Đồ họa thông tin về quy trình phê duyệt thuốc

Q: Tại sao thuốc được đánh giá bởi FDA?

Đ: Thuốc dùng cho người được đánh giá bởi Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc (CDER) của FDA để đảm bảo rằng thuốc được bán trên thị trường tại Hoa Kỳ là an toàn và hiệu quả. Các sản phẩm sinh học được đánh giá bởi Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA.

Q: FDA có kiểm tra thuốc không?

A: Không. Công ty có trách nhiệm tìm kiếm sự chấp thuận để tiếp thị một loại thuốc để tiến hành các thử nghiệm trong phòng thí nghiệm và động vật về tính an toàn và hiệu quả của một loại thuốc mới được đề xuất và sau đó gửi thông tin đó cho FDA để các bác sĩ CDER, nhà thống kê, nhà hóa học xem xét. , nhà dược học và nhà khoa học khác.

Hỏi: Thử nghiệm lâm sàng là gì và chúng liên quan như thế nào đến việc phê duyệt thuốc?

A: Thử nghiệm lâm sàng là những nghiên cứu sử dụng đối tượng người (con người) để xem liệu một loại thuốc có hiệu quả hay không và những tác dụng phụ mà nó có thể gây ra. Các thử nghiệm nhằm thu thập thông tin về một loại thuốc chưa được chứng minh là có thể điều trị cho những bệnh nhân mắc một tình trạng cụ thể. Một loại thuốc đang được nghiên cứu trong thử nghiệm lâm sàng được gọi là thuốc điều tra.

Các thử nghiệm lâm sàng về thuốc cung cấp thông tin về:

• Cho dù thuốc có tác dụng mà nó được cho là có.
• Liều lượng thuốc để cung cấp cho bệnh nhân và tần suất.
• Những tác dụng phụ nào liên quan đến thuốc và cách chúng có thể được kiểm soát tốt nhất.
• Làm thế nào một loại thuốc được phân hủy trong cơ thể, và nó tồn tại trong cơ thể bao lâu.
• Những loại thực phẩm, đồ uống hoặc các loại thuốc khác có thể được sử dụng cùng lúc hoặc nên tránh.
• Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho phép FDA đưa ra quyết định về việc một loại thuốc có nên được phép lưu hành trên thị trường hay không. 

Để biết thêm thông tin, vui lòng xem Thử nghiệm lâm sàng: Những điều bệnh nhân cần biết

Q: Quá trình phê duyệt thuốc mất bao lâu?

Đ: Đạo luật về phí sử dụng thuốc theo toa năm 1992 (PDUFA) đã thiết lập một hệ thống hai cấp - Đánh giá tiêu chuẩn và Đánh giá ưu tiên .

Đánh giá Tiêu chuẩn được áp dụng cho một loại thuốc cung cấp nhiều nhất, chỉ cải thiện nhỏ so với các liệu pháp hiện có trên thị trường. Các sửa đổi năm 2002 đối với PDUFA đặt ra mục tiêu 10 tháng để đánh giá tiêu chuẩn.

Chỉ định Đánh giá ưu tiên được trao cho các loại thuốc mang lại những tiến bộ lớn trong điều trị hoặc cung cấp một phương pháp điều trị chưa từng có. Mục tiêu để hoàn thành Đánh giá ưu tiên là sáu tháng.

Để biết thêm thông tin, vui lòng xem  Báo cáo hiệu suất PDUFA  và Theo dõi nhanh, Phê duyệt nhanh và Đánh giá mức độ ưu tiên .

Q: Các loại đơn đăng ký thuốc khác nhau có thể được đệ trình lên FDA là gì?

MỘT:

• Thuốc Mới Điều tra (IND) - Luật liên bang yêu cầu một loại thuốc phải là đối tượng của đơn đăng ký tiếp thị được chấp thuận trước khi nó được vận chuyển hoặc phân phối qua các tuyến của tiểu bang.

• Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) - Khi nhà tài trợ của một loại thuốc mới tin rằng đã có đủ bằng chứng về tính an toàn và hiệu quả của thuốc để đáp ứng các yêu cầu của FDA về phê duyệt tiếp thị, nhà tài trợ sẽ nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho FDA. Ứng dụng phải chứa dữ liệu từ các quan điểm kỹ thuật cụ thể để xem xét, bao gồm hóa học, dược lý, y tế, dược sinh học và thống kê. Nếu NDA được chấp thuận, sản phẩm có thể được bán trên thị trường tại Hoa Kỳ.

• Đơn Đăng ký Thuốc Mới Viết tắt (ANDA) - Đơn Đăng ký Thuốc Mới Viết tắt chứa dữ liệu cung cấp cho việc xem xét và phê duyệt cuối cùng đối với một sản phẩm thuốc gốc. Các ứng dụng thuốc generic được gọi là "viết tắt" vì chúng thường không bắt buộc phải bao gồm dữ liệu tiền lâm sàng (động vật) và lâm sàng (con người) để thiết lập tính an toàn và hiệu quả. Thay vào đó, người đăng ký thuốc gốc phải chứng minh một cách khoa học rằng sản phẩm của họ là tương đương sinh học (thực hiện theo cách tương tự như thuốc cải tiến). Sau khi được chấp thuận, người nộp đơn có thể sản xuất và tiếp thị sản phẩm thuốc gốc.

• Đơn xin Giấy phép Sinh học (BLA) - Các sản phẩm sinh học được chấp thuận để tiếp thị theo các quy định của Đạo luật Dịch vụ Y tế Công cộng. Đạo luật yêu cầu một công ty sản xuất sinh học để bán trong thương mại giữa các tiểu bang phải có giấy phép cho sản phẩm. Đơn xin cấp giấy phép sinh học là bản đệ trình chứa thông tin cụ thể về quy trình sản xuất, hóa học, dược lý học, dược lý học lâm sàng và tác động y tế của sản phẩm sinh học. Nếu thông tin được cung cấp đáp ứng các yêu cầu của FDA, đơn đăng ký được chấp thuận và giấy phép được cấp cho phép công ty tiếp thị sản phẩm.   

H: Thuốc không kê đơn (OTC) có trải qua quá trình phê duyệt giống như thuốc kê đơn không?

A: Không. Bởi vì có hơn 300.000 sản phẩm thuốc OTC được bán trên thị trường, thay vì các sản phẩm thuốc riêng lẻ, FDA xem xét các thành phần hoạt tính và ghi nhãn của hơn 80 nhóm thuốc điều trị, ví dụ như thuốc giảm đau hoặc thuốc kháng axit. Đối với mỗi nhóm, một chuyên khảo về thuốc OTC được phát triển và xuất bản trong Cơ quan Đăng ký Liên bang. Sách chuyên khảo về thuốc không kê đơn là một loại "sách công thức" bao gồm các thành phần, liều lượng, công thức và nhãn mác được chấp nhận. Sau khi chuyên khảo cuối cùng được thực hiện, các công ty có thể sản xuất và tiếp thị sản phẩm OTC mà không cần FDA phê duyệt trước. Các chuyên khảo này xác định tính an toàn, hiệu quả và ghi nhãn của tất cả các thành phần hoạt động OTC tiếp thị. Các sản phẩm mới phù hợp với chuyên khảo cuối cùng có thể được bán trên thị trường mà không cần FDA xem xét thêm. Những thuốc không phù hợp phải được xem xét lại bằng quy trình Đăng ký Thuốc Mới. Một công ty dược phẩm cũng có thể kiến ​​nghị thay đổi chuyên khảo cuối cùng để bao gồm các thành phần bổ sung hoặc sửa đổi nhãn.