Con của bạn có được hưởng lợi từ thử nghiệm lâm sàng không?

Bạn có thể đã nghe nói về các thử nghiệm lâm sàng , và bác sĩ thậm chí có thể đề nghị con bạn đăng ký tham gia một thử nghiệm .

Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu tự nguyện được thực hiện ở người và được thiết kế để trả lời các câu hỏi cụ thể về tính an toàn và / hoặc hiệu quả của thuốc, vắc xin, các liệu pháp khác hoặc các cách mới sử dụng các phương pháp điều trị hiện có. Nếu con bạn đăng ký vào một chương trình, trẻ có thể được cung cấp một phương pháp điều trị mới có thể (hoặc có thể không) tốt hơn những phương pháp đã được sử dụng.

Theo luật, việc đưa một loại thuốc nghiên cứu cho trẻ em phải cung cấp tiềm năng lợi ích lâm sàng biện minh cho rủi ro của việc dùng thuốc và trẻ em tham gia phải có bệnh hoặc tình trạng đang được nghiên cứu. Trong một số trường hợp hạn chế, trẻ em có thể phải đối mặt với rủi ro của một loại thuốc (hoặc biện pháp can thiệp khác) không mang lại bất kỳ lợi ích lâm sàng nào, miễn là rủi ro đủ thấp và thông tin thu được là quan trọng để hiểu hoặc cải thiện bệnh hoặc tình trạng .

Ngoài ra, các thử nghiệm lâm sàng cung cấp thông tin quan trọng về độ an toàn, liều lượng và / hoặc hiệu quả của một loại thuốc. Cùng với nhau, thông tin này là cơ sở để Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt; Ngoài ra, nó còn hướng dẫn mọi thông tin ghi trên nhãn sản phẩm, bao gồm cả về liều lượng phù hợp để sử dụng cho những bệnh nhân nào.

Cho đến nay, chỉ có khoảng 50% các loại thuốc được FDA chấp thuận được dán nhãn để sử dụng cho trẻ em. Vì vậy, do cần thiết, các bác sĩ thường điều trị cho trẻ em bằng một loại thuốc đã được thử nghiệm ở người lớn và được phép sử dụng cho người lớn, nhưng có thể chưa được thử nghiệm ở trẻ em hoặc thử nghiệm ở một nhóm trẻ em khác. (Ví dụ: thuốc có thể đã được thử nghiệm ở thanh thiếu niên, nhưng không phải ở trẻ sơ sinh.)

Không phải lúc nào cũng có thể dự đoán được phản ứng của trẻ em đối với thuốc từ dữ liệu thu thập được trong các nghiên cứu về người lớn. Một đứa trẻ lớn lên, và sự trao đổi chất thay đổi khi chúng lớn hơn. Vì vậy, cách một loại thuốc ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh có thể hoàn toàn khác với cách nó ảnh hưởng đến trẻ vị thành niên.

“Những thay đổi này có nghĩa là đứa trẻ có thể có sự nhạy cảm khác với các tác dụng phụ theo thời gian, ngay cả khi liều lượng vẫn giữ nguyên. Hoặc chúng ta có thể phải sử dụng một liều lượng khác để có hiệu quả điều trị như nhau. Robert (Skip) Nelson, MD, Ph.D., Phó Giám đốc và Nhà đạo đức học cao cấp của Văn phòng Trị liệu Nhi khoa tại FDA cho biết. .

Bạn có thể mong đợi điều gì sẽ xảy ra?

Tùy thuộc vào loại thử nghiệm và sản phẩm được thử nghiệm, một đứa trẻ có thể nhận được một loại thuốc thử nghiệm, một phương pháp điều trị được biết là có hiệu quả hoặc một viên thuốc không hoạt động (giả dược).

Trong một thử nghiệm lâm sàng, một đứa trẻ có thể không bị tước quyền điều trị cần thiết cho sức khoẻ của đứa trẻ. Ví dụ, nếu đứa trẻ bị co giật và đang dùng một loại thuốc cụ thể giúp kiểm soát chúng, thì đứa trẻ sẽ tiếp tục dùng loại thuốc đó — nhưng cũng sẽ dùng loại thuốc thử nghiệm đang được nghiên cứu trong cuộc thử nghiệm.

Nelson nói: “Mọi người thường nghĩ rằng một thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra một loại thuốc thử nghiệm sẽ rủi ro hơn việc điều trị tại phòng khám của bác sĩ với một loại thuốc đã được phê duyệt nhưng chưa được thử nghiệm ở trẻ em. “Một số nghiên cứu có thể rủi ro hơn, nhưng một số có thể an toàn hơn so với việc kê đơn một loại thuốc chưa được nghiên cứu ở trẻ em. Hơn nữa, việc theo dõi các tác dụng ngoại ý trong một nghiên cứu sẽ chuyên sâu hơn nhiều so với khi một loại thuốc được bác sĩ kê đơn bên ngoài thử nghiệm lâm sàng. ”

Đưa ra một quyết định

Nelson đề nghị các bậc cha mẹ nên sử dụng bác sĩ nhi khoa của trẻ làm cố vấn trước khi đăng ký tham gia và trong quá trình thử nghiệm lâm sàng. Ông nói: “Bác sĩ nhi khoa có thể giúp phụ huynh đánh giá rủi ro và lợi ích tiềm năng, đánh giá trình độ của nhóm nghiên cứu, làm rõ sự hiểu biết của trẻ về nghiên cứu và hỗ trợ phụ huynh và trẻ em trong suốt quá trình nghiên cứu.

Một số gợi ý để có thể thảo luận với điều tra viên bao gồm:
Viết ra danh sách các câu hỏi và mang theo khi bạn gặp điều tra viên. Một số ví dụ là: Bằng chứng cho thấy loại thuốc điều tra có thể giúp ích cho con tôi là gì? Con tôi sẽ được giám sát chặt chẽ như thế nào nếu có vấn đề với thuốc? Tôi sẽ gọi cho ai nếu tôi lo ngại rằng có vấn đề?

Ghi chú trong quá trình thảo luận. Đọc lại các ghi chú cho người điều tra để đảm bảo rằng bạn đã nghe mọi thứ một cách chính xác. Hỏi, "Tôi có thể cho bạn biết tôi nghĩ gì về vấn đề này và bạn cho tôi biết liệu tôi có đúng hay không?"

Yêu cầu thông tin liên lạc nếu bạn muốn nói chuyện với các phụ huynh khác có con đang tham gia nghiên cứu. Nhóm nghiên cứu có thể cung cấp thông tin này nếu họ được các phụ huynh khác cho phép để bạn liên hệ với họ.

Hãy suy nghĩ về việc dành một chút thời gian trước khi ký vào văn bản đồng ý đã được thông báo. Hãy hỏi xem thay vào đó, bạn có thể về nhà và suy nghĩ về nó hay không, nói chuyện với gia đình, bác sĩ nhi khoa của con bạn và những người đáng tin cậy khác trước khi ký.

Lắng nghe “ruột” của bạn. Nếu bạn không hài lòng với thông tin được cung cấp cho bạn và câu trả lời cho câu hỏi của bạn, đừng đăng ký cho con bạn.

Nelson nói: “Cha mẹ cần hiểu rằng họ có thể đưa con mình ra khỏi cuộc thử nghiệm lâm sàng bất cứ lúc nào. “Tuy nhiên, có thể cần phải theo dõi một số lần để đảm bảo rằng một đứa trẻ không bị tác dụng phụ nghiêm trọng khi ngừng sử dụng loại thuốc đang được thử nghiệm.”