FDA cảnh báo bệnh nhân và các chuyên gia chăm sóc sức khỏe về kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy nguy cơ tử vong tăng lên liên quan đến Pepaxto (melphalan flufenamide)

 [7/28/2021] FDA cảnh báo bệnh nhân và các chuyên gia chăm sóc sức khỏe rằng một thử nghiệm lâm sàng ( OCEAN, Nghiên cứu OP-103 ) đánh giá Pepaxto (melphalan flufenamide) với dexamethasone để điều trị bệnh nhân đa u tủy cho thấy tăng nguy cơ tử vong.

Thử nghiệm so sánh Pepaxto với dexamethasone liều thấp với pomalidomide với dexamethasone liều thấp ở những bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc khó chữa (kháng) sau 2-4 đợt điều trị trước và ở những bệnh nhân đã kháng với lenalidomide trong dòng điều trị cuối cùng.  

FDA khuyến khích các chuyên gia chăm sóc sức khỏe xem xét sự tiến bộ của bệnh nhân đối với Pepaxto và thảo luận về những rủi ro khi tiếp tục dùng thuốc với từng bệnh nhân trong bối cảnh các phương pháp điều trị khác. Bệnh nhân hiện đang dùng Pepaxto cũng nên thảo luận với chuyên gia chăm sóc sức khỏe của họ về những rủi ro và lợi ích của việc dùng Pepaxto.

Vào tháng 2 năm 2021, FDA đã phê duyệt Pepaxto theo Phê duyệt nhanh để sử dụng kết hợp với dexamethasone để điều trị cho bệnh nhân người lớn bị đa u tủy tái phát hoặc khó chữa, những người đã nhận được ít nhất bốn dòng điều trị trước đó và có bệnh khó chịu với ít nhất một chất ức chế proteasome, một chất điều hòa miễn dịch và một kháng thể đơn dòng hướng CD38. Nhà sản xuất, Oncopeptides AB, được yêu cầu tiến hành thử nghiệm OCEAN như một yêu cầu sau phê duyệt theo chương trình phê duyệt nhanh.

Do tác động bất lợi đến sự sống sót tổng thể trong thử nghiệm OCEAN, FDA yêu cầu nhà sản xuất tạm ngừng đăng ký tham gia thử nghiệm. FDA cũng đã đình chỉ việc đăng ký tham gia các thử nghiệm lâm sàng Pepaxto đang diễn ra khác. Bệnh nhân nhận được lợi ích lâm sàng từ Pepaxto có thể tiếp tục điều trị trong thử nghiệm OCEAN với điều kiện họ được thông báo về các rủi ro và ký một văn bản đồng ý đã sửa đổi.

FDA tiếp tục đánh giá kết quả thử nghiệm OCEAN và có thể tổ chức một cuộc họp công khai trong tương lai để thảo luận về những phát hiện an toàn này và khám phá việc tiếp tục tiếp thị Pepaxto. Cơ quan này sẽ cập nhật cho bệnh nhân và các chuyên gia chăm sóc sức khỏe khi có thông tin mới.

FDA khuyến khích các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân báo cáo các sự kiện bất lợi hoặc các vấn đề chất lượng gặp phải khi sử dụng bất kỳ loại thuốc nào cho  chương trình Báo cáo Sự kiện Có hại MedWatch của FDA  : 

• Hoàn thành và gửi báo cáo  trực tuyến ; hoặc là
• Tải xuống và hoàn thành  biểu mẫu , sau đó gửi qua fax theo số 1-800-FDA-0178

Kết quả Phân tích Thống kê từ OCEAN, Nghiên cứu OP-103 (PDF-134KB)