FDA cảnh báo rằng các triệu chứng của một tình trạng nghiêm trọng ảnh hưởng đến các tế bào máu sẽ không được công nhận với thuốc điều trị bệnh bạch cầu Idhifa (ban hành)
Thông báo An toàn
[11-29-2018] Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cảnh báo rằng các dấu hiệu và triệu chứng của tác dụng phụ đe dọa tính mạng được gọi là hội chứng biệt hóa sẽ không được ghi nhận ở những bệnh nhân dùng thuốc trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy Idhifa (ban hành). Thông tin kê đơn Idhifa và Hướng dẫn sử dụng thuốc cho bệnh nhân đã có cảnh báo về hội chứng phân biệt. Tuy nhiên, chúng tôi đã nhận thức được các trường hợp hội chứng biệt hóa không được công nhận và bệnh nhân không được điều trị cần thiết.
Do đó, chúng tôi đang cảnh báo các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân về sự cần thiết phải nhận biết sớm và quản lý tích cực hội chứng biệt hóa để giảm thiểu khả năng mắc bệnh nghiêm trọng và tử vong. Chúng tôi đang tiếp tục theo dõi mối quan tâm về an toàn này.
Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên mô tả cho bệnh nhân các triệu chứng của hội chứng phân biệt được liệt kê trong Hướng dẫn dùng thuốc khi bắt đầu dùng Idhifa và khi tái khám, đồng thời thông báo để họ gọi cho chuyên gia chăm sóc sức khỏe nếu các triệu chứng như vậy xảy ra. Hội chứng biệt hóa đã xuất hiện sớm nhất là 10 ngày và đến 5 tháng sau khi bắt đầu dùng thuốc. Nếu bệnh nhân bị suy hô hấp không rõ nguyên nhân hoặc các triệu chứng khác, hãy xem xét chẩn đoán hội chứng phân biệt và điều trị kịp thời bằng corticosteroid uống hoặc tiêm tĩnh mạch (Xem thông tin bổ sung dành cho chuyên gia chăm sóc sức khỏe).
Bệnh nhân nên liên hệ với chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn hoặc đến phòng cấp cứu bệnh viện gần nhất ngay lập tức nếu bạn xuất hiện bất kỳ triệu chứng nào sau đây của hội chứng phân biệt khi đang dùng Idhifa:
Sốt
Ho
Hụt hơi
Sưng tay và chân
Sưng tấy quanh cổ, bẹn hoặc vùng dưới cánh tay
Tăng cân nhanh hơn 10 pound trong vòng một tuần
Đau xương
Chóng mặt hoặc cảm thấy lâng lâng
Idhifa đã được phê duyệt vào tháng 8 năm 2017 để điều trị bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) với một đột biến di truyền cụ thể được gọi là isocitrate dehydrogenase (IDH) -2 mà bệnh đã tái phát hoặc không cải thiện sau khi điều trị bằng các loại thuốc hóa trị liệu khác. AML là một bệnh ung thư tiến triển nhanh chóng, hình thành trong tủy xương và dẫn đến gia tăng số lượng tế bào bạch cầu bất thường. Idhifa hoạt động bằng cách ngăn chặn một số enzym thúc đẩy sự phát triển bất thường của tế bào máu này.
Trong thử nghiệm lâm sàng được tiến hành để được Idhifa chấp thuận, ít nhất 14% bệnh nhân gặp phải hội chứng biệt hóa. Báo cáo an toàn của nhà sản xuất, bao gồm khoảng thời gian từ ngày 1 tháng 5 năm 2018 đến ngày 31 tháng 7 năm 2018, đã báo cáo 5 trường hợp tử vong liên quan đến hội chứng biệt hóa ở những bệnh nhân dùng Idhifa (Xem Tóm tắt dữ liệu). Cho đến khi Idhifa được chấp thuận, hội chứng biệt hóa chỉ liên quan đến hóa trị liệu cảm ứng ở những bệnh nhân mắc một dạng ung thư hiếm gặp được gọi là bệnh bạch cầu cấp tính nguyên bào nuôi. Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân có thể không nhận ra các dấu hiệu và triệu chứng của hội chứng biệt hóa liên quan đến Idhifa. Một loại thuốc khác được phê duyệt gần đây cho AML có đột biến di truyền cụ thể được gọi là isocitrate dehydrogenase (IDH) -1, Tibsovo (ivosidenib), cũng có nguy cơ mắc hội chứng biệt hóa.
Để giúp FDA theo dõi các vấn đề an toàn với thuốc, chúng tôi kêu gọi bệnh nhân và các chuyên gia chăm sóc sức khỏe báo cáo các tác dụng phụ liên quan đến Idhifa hoặc các loại thuốc khác cho chương trình FDA MedWatch, sử dụng thông tin trong hộp “Liên hệ với FDA” ở cuối trang.
Sự thật về Idhifa
- Idhifa được chấp thuận để điều trị một loại bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), một loại ung thư liên quan đến tế bào bạch cầu, đã tái phát hoặc không cải thiện sau khi điều trị bằng các loại thuốc hóa trị liệu khác.
- Idhifa hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại enzyme thúc đẩy sự phát triển bất thường của tế bào.
- Idhifa có Cảnh báo đóng hộp cho hội chứng phân biệt.
- Idhifa có sẵn dưới dạng viên nén để uống một lần mỗi ngày.
- Các tác dụng phụ thường gặp của Idhifa bao gồm buồn nôn, nôn mửa, tiêu chảy, vàng da hoặc lòng trắng của mắt và giảm cảm giác thèm ăn.
- Idhifa (allowsidenib) có thể gây ra một tình trạng nghiêm trọng được gọi là hội chứng biệt hóa, có thể đe dọa tính mạng nếu không được điều trị nhanh chóng.
- Đến phòng cấp cứu bệnh viện gần nhất ngay lập tức nếu bạn xuất hiện bất kỳ triệu chứng nào sau đây khi đang dùng Idhifa và cho họ biết bạn có thể mắc hội chứng phân biệt:
- Sốt
- Ho
- Hụt hơi
- Sưng tay và chân
- Sưng tấy quanh cổ, bẹn hoặc vùng dưới cánh tay
- Tăng cân nhanh hơn 10 pound trong vòng một tuần
- Đau xương
- Chóng mặt hoặc cảm thấy lâng lâng
- Nếu bạn xuất hiện bất kỳ triệu chứng nào trong số này, chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ bắt đầu cho bạn dùng thuốc corticosteroid uống hoặc tiêm tĩnh mạch nếu họ nghi ngờ rằng bạn mắc hội chứng biệt hóa và có thể theo dõi bạn trong bệnh viện.
- Đọc Hướng dẫn sử dụng thuốc cho bệnh nhân mỗi khi bạn nhận được đơn thuốc cho Idhifa vì có thể có thông tin bổ sung mới hoặc quan trọng về thuốc của bạn. Hướng dẫn Thuốc giải thích những điều quan trọng bạn cần biết về thuốc. Chúng bao gồm các tác dụng phụ, thuốc được sử dụng để làm gì, cách dùng và bảo quản thuốc đúng cách, và những điều khác cần chú ý khi bạn đang dùng thuốc.
- Để giúp FDA theo dõi các vấn đề an toàn với thuốc, hãy báo cáo tác dụng phụ của Idhifa hoặc các loại thuốc khác cho chương trình FDA MedWatch, sử dụng thông tin trong hộp "Liên hệ với FDA" ở cuối trang này.
- Idhifa (allowsidenib) có thể gây ra hội chứng biệt hóa, có thể đe dọa tính mạng hoặc tử vong nếu không được điều trị nhanh chóng. Hội chứng biệt hóa liên quan đến sự tăng sinh và biệt hóa nhanh chóng của các tế bào dòng tủy.
- Hội chứng khác biệt hóa đã được quan sát thấy sớm nhất là 10 ngày và đến 5 tháng sau khi bắt đầu sử dụng Idhifa.
- Khuyến khích bệnh nhân đọc Hướng dẫn sử dụng thuốc mà họ nhận được cùng với đơn thuốc Idhifa, giúp bệnh nhân hiểu được hội chứng phân biệt và cung cấp thông tin quan trọng khác.
- Tư vấn cho bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của hội chứng biệt hóa.
- Các triệu chứng của hội chứng biệt hóa bao gồm:
- Suy hô hấp cấp tính biểu hiện bằng khó thở và / hoặc thiếu oxy và cần oxy bổ sung
- Thâm nhiễm phổi và tràn dịch màng phổi
- Sốt
- Nổi hạch
- Đau xương
- Phù ngoại vi với tăng cân nhanh chóng
- Tràn dịch màng tim
- Rối loạn chức năng gan, thận và đa cơ quan cũng có thể xảy ra
- Những biểu hiện ban đầu của hội chứng biệt hóa có thể bắt chước và khó phân biệt với phù phổi do tim, viêm phổi hoặc nhiễm trùng huyết.
- Bắt đầu dùng corticosteroid đường toàn thân (ví dụ, dexamethasone 10 mg mỗi 12 giờ) khi có nghi ngờ hội chứng biệt hóa sớm nhất. Theo dõi huyết động cho đến khi cải thiện và chăm sóc hỗ trợ khi cần thiết.
- Nếu rối loạn chức năng thận hoặc các triệu chứng phổi nghiêm trọng cần đặt nội khí quản hoặc hỗ trợ thở máy kéo dài hơn 48 giờ sau khi bắt đầu điều trị bằng corticosteroid toàn thân, hãy ngừng điều trị bằng Idhifa cho đến khi các dấu hiệu và triệu chứng không còn nghiêm trọng.
- Corticosteroid côn trùng chỉ sau khi các triệu chứng biến mất hoàn toàn. Hội chứng biệt hóa có thể tái phát khi ngừng điều trị corticosteroid sớm.
- Để giúp FDA theo dõi các vấn đề an toàn với thuốc, hãy báo cáo các sự kiện bất lợi liên quan đến Idhifa hoặc các loại thuốc khác cho chương trình FDA MedWatch, sử dụng thông tin trong hộp "Liên hệ với chúng tôi" ở cuối trang này.
Trong báo cáo an toàn hàng quý mới nhất của nhà sản xuất Idhifa (Regisidenib) (từ ngày 1 tháng 5 năm 2018 đến ngày 31 tháng 7 năm 2018) được trình lên FDA, có năm trường hợp tử vong liên quan đến hội chứng biệt hóa ở những bệnh nhân được điều trị bằng thuốc. Trong hai trường hợp, hội chứng biệt hóa được liệt kê là nguyên nhân tử vong duy nhất, trong khi ba trường hợp khác bị nhầm lẫn bởi đột quỵ xuất huyết, viêm phổi và nhiễm trùng huyết, và nhiễm trùng huyết đơn thuần. Một bệnh nhân được dùng corticosteroid toàn thân không chậm trễ, tuy nhiên có thể đã chết vì nhiễm trùng huyết trong quá trình nhập viện. Một bệnh nhân khác đã chết sau sự chậm trễ trong chẩn đoán và điều trị, và thông tin chi tiết về phương pháp điều trị không có sẵn cho ba bệnh nhân còn lại.
Trong thử nghiệm lâm sàng được tiến hành để được Idhifa chấp thuận, các triệu chứng được báo cáo ở những bệnh nhân có hội chứng phân biệt bao gồm suy hô hấp cấp tính biểu hiện bằng khó thở và / hoặc thiếu oxy (68%) và cần bổ sung oxy (76%), thâm nhiễm phổi (73%) và tràn dịch màng phổi. (45%), suy thận (70%), sốt (36%), nổi hạch (33%), đau xương (27%), phù ngoại vi tăng cân nhanh (21%) và tràn dịch màng tim (18%). Rối loạn chức năng gan, thận và đa cơ quan cũng được quan sát thấy. Hội chứng biệt hóa đã được quan sát thấy có và không kèm theo tăng bạch cầu, sớm nhất là 10 ngày và đến 5 tháng sau khi bắt đầu dùng Idhifa.
Một phân tích hệ thống gần đây của FDA đã xác định tỷ lệ mắc hội chứng biệt hóa với Idhifa là 19%, với 5% trường hợp này là tử vong. 1
Người giới thiệuNorsworthy KJ, Mulkey F, Ward AF, Przepiorka D, Deisseroth AB, Farrell AT, và Pazdur R. Tỷ lệ mắc hội chứng biệt hóa với ivosidenib (IVO) vàosystemsidenib (ENA) để điều trị bệnh nhân tái phát hoặc tái phát (R / R) isocitrate dehydrogenase (IDH) 1- hoặc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy đột biến IDH2 (AML): một phân tích có hệ thống của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Thuyết trình bằng miệng tại: Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ; Tháng Mười Hai, 2018; San Diego, CA.
Comments
Post a Comment