Liệu pháp Lupus tiếp tục phát triển

Điều gì sẽ là trọng tâm của các phương pháp điều trị sắp tới?


Đây có thể là một bệnh khó chẩn đoán và một bệnh khó điều trị. Nó được gọi là lupus, và có tới 24.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc bệnh này mỗi năm. Các nhà khoa học ngày nay đang làm việc trên nhiều phương diện để tìm hiểu nền tảng di truyền của căn bệnh này và phát triển các liệu pháp mới và nhắm mục tiêu hơn để điều trị căn bệnh này.

Lupus là gì?

Lupus là một căn bệnh có thể gây tổn thương nhiều bộ phận trên cơ thể, bao gồm khớp, da, thận, tim, phổi, mạch máu và não. Đây là một bệnh tự miễn - một căn bệnh xảy ra khi cơ thể nhầm lẫn phát hiện mô của chính mình là vật lạ và tự tấn công, và nó có thể gây tử vong trong một số trường hợp nghiêm trọng. Trong khi mọi người thuộc mọi chủng tộc đều có thể mắc bệnh, phụ nữ Mỹ gốc Phi có số ca mắc mới cao gấp 3 lần so với phụ nữ da trắng, không phải gốc Tây Ban Nha. Phụ nữ Mỹ gốc Phi có xu hướng phát triển bệnh ở độ tuổi trẻ hơn phụ nữ da trắng, không phải gốc Tây Ban Nha và phát triển các biến chứng nghiêm trọng hơn và đe dọa tính mạng. Nó cũng phổ biến hơn ở phụ nữ gốc Tây Ban Nha, châu Á và người Mỹ bản địa.

Nguyên nhân cơ bản của bệnh lupus vẫn chưa được biết đầy đủ và có nhiều loại bệnh. Dạng phổ biến nhất, được gọi là lupus ban đỏ hệ thống, thường gây lở miệng, phát ban, mệt mỏi, sưng đau khớp và ảnh hưởng đến thận.

Lupus cũng là một bệnh mãn tính, có nghĩa là điều trị có thể giúp kiểm soát nó, nhưng nó không bao giờ biến mất, Nikolay Nikolov, MD, một bác sĩ thấp khớp tại Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ giải thích. Ông nói, một người bị lupus sẽ có thời kỳ kinh nguyệt tốt và thời kỳ kinh nguyệt tồi tệ, và một loạt các triệu chứng, bao gồm cực kỳ mệt mỏi, đau hoặc sưng khớp và đau đầu.

Ai bị ảnh hưởng?

Số người sống chung với bệnh lupus hệ thống ở Hoa Kỳ được ước tính là khoảng 200.000 người. Theo American College of Rheumatology, số phụ nữ mắc bệnh lupus nhiều hơn nam giới gấp 10 lần và bệnh thường bắt đầu ở độ tuổi từ 15 đến 44.

Điều gì làm cho bệnh lupus rất khó chẩn đoán? Nikolov nói: “Những người mắc bệnh lupus có thể gặp các vấn đề khác nhau với hệ thống miễn dịch của họ. Và nhiều triệu chứng có thể xảy ra ở người bị lupus là không đặc hiệu và cũng có thể xảy ra ở các bệnh khác, khiến cho việc chẩn đoán trở nên khó khăn.

Vẫn còn rất nhiều nhu cầu về phương pháp trị liệu tốt hơn. Các nhà khoa học có thể đang trên đà phát triển các liệu pháp tinh vi hơn để giúp kiểm soát các triệu chứng và thúc đẩy bệnh thuyên giảm. Văn phòng Sức khỏe Phụ nữ của FDA đã tài trợ cho một số nghiên cứu liên quan đến bệnh lupus và các bệnh tự miễn dịch khác trong những năm gần đây. Văn phòng Y tế thiểu số và Bình đẳng Y tế của FDA cũng đã tài trợ cho một nghiên cứu về bệnh lupus.

Theo RADM Richardae Araojo, Phó Ủy viên FDA về Sức khỏe Trẻ vị thành niên, "Với cộng đồng chủng tộc và dân tộc thiểu số đang bị bệnh lupus tác động không cân xứng, điều quan trọng là phải nghiên cứu trước các phương pháp điều trị và tăng cường tính đa dạng trong nghiên cứu lâm sàng để giúp đảm bảo rằng các sản phẩm y tế được phát triển công việc cho những người mà họ muốn giúp đỡ. "
Liệu pháp nhắm mục tiêu

Điều trị bệnh lupus phụ thuộc vào bộ phận cơ thể bị ảnh hưởng bởi bệnh và mức độ nghiêm trọng của vấn đề. FDA đã phê duyệt loại thuốc đầu tiên để điều trị bệnh lupus, aspirin, vào năm 1948 và các loại thuốc corticosteroid sau đó đã được phê duyệt, chẳng hạn như prednisone, có tác dụng ức chế hệ thống miễn dịch và giảm viêm. Năm 1955, cơ quan này đã phê duyệt loại thuốc chống sốt rét Plaquenil (hydroxychloroquine) giúp làm giảm một số triệu chứng của bệnh lupus như mệt mỏi, phát ban, đau khớp hoặc lở miệng.

"Một phần của điều khiến việc nghiên cứu bệnh lupus trở nên khó khăn như vậy là do vấn đề chính xác của hệ thống miễn dịch giữa các bệnh nhân rất khác nhau và các biểu hiện bệnh cũng rất khác nhau." Nikolov nói. Nghiên cứu mới đang cố gắng tìm ra những mục tiêu tốt nhất có thể là gì.

Nikolov nói: “Sự hiểu biết ngày càng tăng về căn bệnh này trong những năm gần đây đã cho phép phát triển các loại thuốc nhắm vào phân tử cụ thể hoặc các phân tử trong hệ thống miễn dịch có thể gây ra vấn đề. “Các loại thuốc cũ có xu hướng ức chế toàn bộ hệ thống miễn dịch, có thể là một biện pháp hiệu quả nhưng quá mức không cần thiết có thể dẫn đến nhiều tác dụng phụ không mong muốn.”

FDA đã phê duyệt Benlysta (belimumab) - liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên cho bệnh lupus - vào năm 2011 để điều trị bệnh lupus toàn thân ở người lớn. FDA sau đó đã chấp thuận cho Benlysta điều trị bệnh lupus cho trẻ em dưới 5 tuổi. Vào tháng 12 năm 2020, FDA đã phê duyệt Benlysta là liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên để điều trị bệnh nhân lupus người lớn có liên quan đến thận - một trong những dạng nghiêm trọng hơn của bệnh này. Benlysta được thiết kế để nhắm mục tiêu một loại protein được gọi là chất kích thích tế bào lympho B, có thể làm giảm tác động của các tế bào bất thường được cho là một yếu tố trong sự phát triển của bệnh lupus. Nó có sẵn ở hai dạng - để tiêm trực tiếp vào tĩnh mạch hoặc vào da.

Vào tháng 7 năm 2021, FDA đã phê duyệt Saphnelo (anifrolumab-fnia) là liệu pháp nhắm mục tiêu thứ hai để điều trị bệnh lupus hệ thống ở người lớn. Nó được thiết kế để nhắm mục tiêu và giảm tác động của Receptor Interferon Loại 1, có thể quan trọng đối với bệnh lupus. Nó có sẵn ở một dạng — để truyền trực tiếp vào tĩnh mạch.

Những tiến bộ trong hiểu biết và điều trị bệnh lupus trong vài thập kỷ qua đã giúp những người mắc bệnh sống lâu hơn và sống tốt hơn.


Tuy nhiên, bất chấp những tiến bộ này, vẫn còn nhiều người mắc bệnh lupus cần các lựa chọn điều trị bổ sung. FDA vẫn cam kết làm việc với các nhà nghiên cứu, nhà phát triển thuốc và bệnh nhân để giúp biến các phương pháp điều trị mới thành hiện thực.