Truyền thông về An toàn Thuốc của FDA: FDA yêu cầu nhà sản xuất thuốc điều trị bệnh bạch cầu Iclusig (ponatinib) tạm ngừng tiếp thị và bán hàng

 [11-5-2013] Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đang cung cấp hướng dẫn cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có bệnh nhân đang dùng Iclusig (ponatinib) và đang hưởng lợi từ thuốc, về cách tiếp tục sử dụng thuốc. Chúng tôi đang hợp tác chặt chẽ với nhà sản xuất của Iclusig, ARIAD Pharmaceuticals (ARIAD), để tránh gián đoạn quá trình điều trị. Tại thời điểm này, điều trị Iclusig có thể được tiếp tục cho những bệnh nhân thích hợp theo đơn đăng ký Thuốc Mới Điều tra khẩn cấp (IND).

Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe (HCP) có thể tiếp tục sử dụng Iclusig cho những bệnh nhân mà họ xác định đang đáp ứng với thuốc và những người mà lợi ích tiềm năng lớn hơn nguy cơ. Như đã nêu trước đây, HCPs nên ngừng điều trị Iclusig ngay lập tức cho những bệnh nhân không đáp ứng với thuốc và thảo luận về các lựa chọn điều trị thay thế với họ. Bệnh nhân mới không nên bắt đầu điều trị Iclusig trừ khi không có lựa chọn điều trị nào khác và tất cả các liệu pháp hiện có khác đã thất bại. 

Làm thế nào để các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có được quyền tiếp cận khẩn cấp với Iclusig:

Bước 1:  Bạn, chuyên gia chăm sóc sức khỏe, nên liên hệ với FDA để nhận số IND khẩn cấp:

• 301-796-7550 từ 8:00 sáng đến 4:30 chiều EST từ Thứ Hai đến Thứ Sáu
• 866-300-4374 hoặc 301-796-8240 sau 4:30 chiều EST

Vui lòng cung cấp thông tin sau khi gọi cho FDA:

• Tên viết tắt của bệnh nhân và ngày sinh
• Tên và thông tin liên hệ của bạn (địa chỉ, số điện thoại và địa chỉ email)
• Chỉ định điều trị và phác đồ dùng thuốc

Nếu bạn có nhiều bệnh nhân cần Iclusig, bạn có thể yêu cầu nhiều IND trong một cuộc gọi điện thoại tới FDA. Chúng tôi sẽ cung cấp lượng số IND tương ứng khi kết thúc cuộc gọi. Bạn nên đoán trước khi nào cần cung cấp thuốc và bắt đầu quy trình IND khẩn cấp càng sớm càng tốt. Liên hệ với FDA trước ít nhất 48-72 giờ về nhu cầu thuốc dự kiến. 

Bước 2:   Liên hệ với ARIAD theo số 855-552-7423 và cung cấp số IND và địa chỉ để giao hàng. ARIAD sẽ gửi mẫu yêu cầu vận chuyển và văn bản đồng ý đã thông báo cho bạn. Sau khi ARIAD nhận lại mẫu yêu cầu gửi hàng đã ký từ bạn, ARIAD sẽ chuyển thuốc đến văn phòng của bạn bằng đường chuyển phát nhanh.

Bước 3:   ARIAD cũng sẽ cung cấp một gói mà bạn sẽ phải nộp cho FDA trong vòng 15 ngày làm việc kể từ khi yêu cầu IND khẩn cấp của bạn được chấp thuận. 

Chúng tôi tin rằng các bước trên sẽ đảm bảo nguồn cung cấp Iclusig không bị gián đoạn cho những bệnh nhân hiện đang dùng thuốc. Vui lòng kiểm tra trang web này để cập nhật khi chúng tôi tiếp tục xem xét tính an toàn của loại thuốc này và xác định các bước tiếp theo.

 

---

 

Bản cập nhật này nằm sau Thông báo về An toàn Thuốc của FDA: FDA đang điều tra thuốc điều trị bệnh bạch cầu Iclusig (ponatinib) sau khi gia tăng các báo cáo về cục máu đông nghiêm trọng trong động mạch và tĩnh mạch được ban hành vào ngày 11 tháng 10 năm 2013.

Thông báo An toàn

[10-31-2013] Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã yêu cầu nhà sản xuất thuốc hóa trị bệnh bạch cầu Iclusig (ponatinib) tạm ngừng tiếp thị và bán Iclusig vì nguy cơ cục máu đông đe dọa tính mạng và khả năng thu hẹp nghiêm trọng mạch máu. Chúng tôi sẽ tiếp tục đánh giá thuốc để hiểu thêm về các rủi ro của nó và quần thể bệnh nhân tiềm năng, trong đó lợi ích của thuốc có thể lớn hơn nguy cơ. Bệnh nhân hiện đang dùng Iclusig nên thảo luận với các chuyên gia chăm sóc sức khỏe của họ về những rủi ro và lợi ích của việc tiếp tục điều trị bằng thuốc.  

Nhà sản xuất thuốc, ARIAD Pharmaceuticals, đã đồng ý với yêu cầu của FDA về việc tạm ngừng tiếp thị và bán Iclusig trong khi chúng tôi tiếp tục đánh giá mức độ an toàn của thuốc. Tại thời điểm này, bệnh nhân và các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên tuân theo các khuyến nghị mới của FDA về thuốc:

• Những bệnh nhân đang dùng Iclusig không đáp ứng với thuốc nên ngừng điều trị ngay lập tức và thảo luận về các lựa chọn điều trị thay thế với các chuyên gia chăm sóc sức khỏe của họ. 
• Những bệnh nhân hiện đang sử dụng Iclusig và phản ứng với thuốc và các chuyên gia chăm sóc sức khỏe của họ xác định rằng lợi ích tiềm ẩn lớn hơn nguy cơ nên được điều trị theo đơn đăng ký Thuốc mới (IND) cho một bệnh nhân hoặc chương trình đăng ký truy cập mở rộng trong khi cuộc điều tra về tính an toàn của FDA vẫn tiếp tục. FDA sẽ làm việc với nhà sản xuất để có kế hoạch nhanh chóng chuyển những bệnh nhân này sang một chương trình cho phép truy cập theo IND hoặc chương trình đăng ký truy cập mở rộng. Bệnh nhân: Để biết thêm thông tin về cách tiếp cận điều trị theo IND, vui lòng tham khảo trang web sau: Tiếp cận Thuốc Điều tra Ngoài Thử nghiệm Lâm sàng (Tiếp cận Mở rộng) .
• Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe không nên bắt đầu điều trị cho bệnh nhân mới bằng Iclusig trừ khi không có lựa chọn điều trị nào khác và tất cả các liệu pháp hiện có khác đã thất bại. Theo quyết định của chuyên gia chăm sóc sức khỏe của họ, những bệnh nhân này có thể được xem xét điều trị theo IND hoặc chương trình đăng ký truy cập mở rộng. Chuyên gia chăm sóc sức khỏe: Để biết thêm thông tin về cách tiếp cận điều trị cho bệnh nhân của bạn theo IND, vui lòng tham khảo trang web sau: Yêu cầu của bác sĩ đối với bệnh nhân cá nhân IND trong Quyền truy cập mở rộng cho mục đích sử dụng không khẩn cấp hoặc khẩn cấp

Cuộc điều tra gần đây của FDA về Iclusig cho thấy tần suất đông máu và thu hẹp mạch máu tăng lên kể từ khi thuốc được phê duyệt vào tháng 12 năm 2012. Hiện tại, khoảng 24 phần trăm bệnh nhân (gần 1/4) trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 (thời gian điều trị trung bình 1,3 năm) và khoảng 48 phần trăm bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 (thời gian điều trị trung bình 2,7 năm) đã trải qua các biến cố mạch máu có hại nghiêm trọng, bao gồm đau tim gây tử vong và đe dọa tính mạng, đột quỵ, mất lưu lượng máu đến các chi dẫn đến mô tử vong, và thu hẹp nghiêm trọng các mạch máu ở tứ chi, tim và não cần các thủ thuật phẫu thuật khẩn cấp để khôi phục lưu lượng máu. Ở một số bệnh nhân, các tác dụng phụ nghiêm trọng và gây tử vong đã xảy ra sớm nhất là 2 tuần sau khi bắt đầu điều trị bằng Iclusig. Các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 và 2 không bao gồm nhóm đối chứng nên không thể xác định mối liên hệ của các tác dụng phụ này với Iclusig, tuy nhiên tỷ lệ và mô hình ngày càng tăng của các biến cố cho thấy nhiều trường hợp có liên quan đến thuốc. Tại thời điểm này, FDA không thể xác định mức liều hoặc thời gian tiếp xúc là an toàn.

Trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2, các tác dụng phụ ảnh hưởng đến các mạch máu cung cấp cho tim, não và tứ chi đã được quan sát lần lượt ở 12%, 6% và 8% bệnh nhân. Bệnh nhân có và không có các yếu tố nguy cơ tim mạch, bao gồm cả bệnh nhân ở độ tuổi 20, đã trải qua những biến cố này. Các phản ứng có hại nghiêm trọng liên quan đến mắt, dẫn đến mù hoặc nhìn mờ, xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng Iclusig. Cao huyết áp xảy ra ở 67 phần trăm bệnh nhân được điều trị bằng Iclusig trong các thử nghiệm lâm sàng. Suy tim, bao gồm cả tử vong, xảy ra ở 8 phần trăm bệnh nhân được điều trị bằng thuốc.  

Chúng tôi sẽ tiếp tục thông báo kịp thời cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân khi có thêm thông tin.