Nghiên cứu ma túy và trẻ em

 Các nghiên cứu gần đây đang cung cấp những thông tin mới quan trọng về tính an toàn và hiệu quả của thuốc đối với trẻ em. Các bác sĩ nhi khoa nói rằng đã đến lúc.

Hầu hết các loại thuốc được kê đơn cho trẻ em chưa được thử nghiệm ở trẻ em. Trước khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm khởi xướng chương trình dành cho trẻ em, chỉ có khoảng 20% ​​thuốc được FDA chấp thuận được dán nhãn dùng cho trẻ em. Do cần thiết, các bác sĩ đã thường xuyên cho trẻ dùng thuốc "ngoài nhãn", có nghĩa là thuốc chưa được chấp thuận sử dụng cho trẻ em dựa trên việc chứng minh tính an toàn và hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng đầy đủ, được kiểm soát tốt.

Để được kiểm soát tốt, một nghiên cứu cần có đủ số lượng bệnh nhân nhận được thuốc nghiên cứu và nhóm đối chứng - những người tương tự với nhóm dùng thuốc đang được nghiên cứu, nhưng đang được điều trị bằng một số loại khác nhau, chẳng hạn như như một loại thuốc khác hoặc một viên thuốc không hoạt động (giả dược).

Các chuyên gia cho rằng lịch sử thiếu thử nghiệm thuốc cho trẻ em là do nhiều nguyên nhân. Lý do chính là các công ty dược phẩm thường coi trẻ em như một thị trường chỉ mang lại lợi ích tài chính nhỏ. Các loại thuốc đã được nghiên cứu đầy đủ ở trẻ em - vắc xin, một số thuốc kháng sinh, và một số thuốc ho và cảm lạnh - có một thị trường rộng lớn.

Dianne Murphy, Giám đốc Văn phòng Trị liệu Nhi khoa của FDA cho biết: “Việc thực hiện các nghiên cứu ở trẻ em cũng khó hơn. "Bạn cần môi trường thân thiện với trẻ em ở mọi khía cạnh, từ trang thiết bị và kỹ thuật y tế phù hợp với lứa tuổi đến các bác sĩ chuyên khoa nhi nhạy cảm với nỗi sợ hãi của trẻ."

Jeffrey Blumer, MD, Ph.D., trưởng khoa dược nhi khoa tại Đại học Case Western Reserve ở Cleveland, cho biết các quy trình kỹ thuật có vẻ đơn giản đối với người lớn, chẳng hạn như lấy máu hoặc lấy mẫu nước tiểu, có thể khó khăn với trẻ em.

Các vấn đề đạo đức cũng trở nên khó khăn hơn. Ví dụ: trong khi người lớn có thể đồng ý tham gia thử nghiệm lâm sàng một cách rõ ràng, trẻ em không thể vì "đồng ý" ngụ ý hiểu đầy đủ về các rủi ro tiềm ẩn và các cân nhắc khác. Cha mẹ tham gia vào quyết định đăng ký cho trẻ tham gia một nghiên cứu và trẻ từ 7 tuổi trở lên có thể "tán thành" hoặc "phản đối", nghĩa là chúng có thể đồng ý hoặc không đồng ý tham gia vào một nghiên cứu.

Blumer nói, "Tôi có cha mẹ nhiệt tình với nghiên cứu và sau đó là một đứa trẻ 7 tuổi, người nghe thấy mọi thứ liên quan và nói," Không thể nào! "

Trẻ em không phải người lớn

Thay vì né tránh nghiên cứu nhi khoa vì những thách thức, các chuyên gia cho rằng điều quan trọng hơn là xây dựng nền tảng và nguồn lực cần thiết để thực hiện các nghiên cứu. Nếu không có chúng, trẻ em phải đối mặt với những rủi ro đáng kể.

Trong trường hợp không có dữ liệu, các bác sĩ sử dụng phán đoán y tế của họ để quyết định một loại thuốc và liều lượng cụ thể cho trẻ em. Blumer nói: “Một số bác sĩ tránh xa thuốc, có thể từ chối điều trị cần thiết. "Nói chung, chúng tôi dự đoán tốt nhất của mình dựa trên những gì đã được thực hiện trước đó."

Một cách tiếp cận phổ biến là sử dụng dữ liệu từ người lớn và điều chỉnh liều lượng theo cân nặng của trẻ. Thực nghiệm trong nhiều năm đã dạy các bác sĩ sử dụng nhiều loại thuốc ở trẻ em một cách an toàn và hiệu quả. Nhưng phương pháp thử-và-sai này cũng dẫn đến bi kịch, cho thấy rằng trải nghiệm của người lớn với một loại thuốc không phải lúc nào cũng là một dự báo đáng tin cậy về cách trẻ em sẽ phản ứng.

Ví dụ, vào những năm 1950, thuốc kháng sinh chloramphenicol được sử dụng rộng rãi ở người lớn để điều trị các bệnh nhiễm trùng kháng với penicillin. Nhưng nhiều trẻ sơ sinh đã chết sau khi dùng thuốc vì gan chưa trưởng thành của chúng không thể phá vỡ chất kháng sinh.

Ralph Kauffman, Giám đốc nghiên cứu y tế tại Bệnh viện Children’s Mercy ở Thành phố Kansas, Mo cho biết: “Kinh nghiệm cho chúng tôi thấy rằng chúng tôi cần nghiên cứu các loại thuốc ở trẻ em bởi vì chúng không phải là người lớn nhỏ. " anh ta nói. "Có những động lực tăng trưởng và trưởng thành của các cơ quan, những thay đổi trong quá trình trao đổi chất trong suốt thời kỳ sơ sinh và thời thơ ấu, những thay đổi về tỷ lệ cơ thể và những thay đổi phát triển khác ảnh hưởng đến cách chuyển hóa thuốc."

Bằng chứng có trong dữ liệu

May mắn thay, những thay đổi pháp luật gần đây cung cấp cả cơ chế tự nguyện và bắt buộc để tiến hành các nghiên cứu về thuốc ở trẻ em đã dẫn đến sự gia tăng đáng kể các thử nghiệm thuốc dành cho trẻ em. Kauffman nói: “Đã có nhiều nghiên cứu được thực hiện ở trẻ em trong 5 năm qua hơn so với 30 năm trước đó cộng lại.

Thông tin thu được từ các nghiên cứu đó đã bổ sung thêm thông tin nhi khoa vào nhãn thuốc cho hơn 80 loại thuốc và sắp có nhiều thay đổi hơn. Ghi nhãn thuốc là hướng dẫn cho các bác sĩ và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác về cách sử dụng một loại thuốc. Murphy nói: “Chúng tôi biết rằng chúng tôi cần khoa học để xác định liều lượng thích hợp cho trẻ em giống như cách chúng tôi làm với người lớn. "Bây giờ, chúng tôi đã xác nhận nó."

Ibuprofen, một trong những loại thuốc không kê đơn phổ biến nhất mà các bậc cha mẹ sử dụng để giảm sốt cho trẻ, không hề có thông tin về liều lượng cho trẻ dưới 2 tuổi cho đến gần đây. Hiện nay, do các nghiên cứu trên hàng nghìn trẻ nhỏ, liều lượng được coi là an toàn và hiệu quả để sử dụng không kê đơn đã được thiết lập cho trẻ em từ 6 tháng đến 2 tuổi.

Nhãn cũng đã được thay đổi cho Zantac (ranitidine), một loại thuốc được sử dụng để điều trị trào ngược dạ dày thực quản. Tình trạng này có thể đe dọa tính mạng ở trẻ sơ sinh. Khi bị trào ngược, các chất trong dạ dày có thể trào lên thực quản và được hút lên phổi. Điều này có thể gây hại cho phổi của trẻ sơ sinh và dẫn đến các vấn đề về hô hấp.

Các nghiên cứu đã cung cấp cho các bác sĩ thông tin về liều lượng chính xác để sử dụng thuốc an toàn và hiệu quả hơn để kiểm soát chứng trào ngược ở trẻ sơ sinh bị bệnh nặng. Richard Gorman, MD, Chủ tịch Ủy ban về Thuốc tại Học viện Nhi khoa Hoa Kỳ (AAP), thành viên của Ủy ban Cố vấn Nhi khoa của FDA, và là một bác sĩ nhi khoa ở Maryland, nói, "Bây giờ tôi có thể sử dụng ranitidine với nhiều thông tin như bác sĩ. ai sử dụng nó ở người lớn. Tôi biết liều lượng. Tôi biết khoảng thời gian dùng thuốc. "

Những khám phá mới đã tiết lộ các vấn đề về dùng quá liều, quá liều, không hiệu quả và an toàn. Gorman nói, "Mặc dù những bộ óc trẻ em tốt nhất và sáng suốt nhất đã giúp chúng tôi thiết lập liều lượng cho trẻ em, nhưng chúng tôi phát hiện ra rằng liều lượng khác với chúng tôi nghĩ trong một số trường hợp. Và điều đó có thể gây ngạc nhiên cho hầu hết chúng tôi."

FDA đang làm việc với AAP để giáo dục các bác sĩ nhi khoa về những thay đổi trong việc dán nhãn bác sĩ mới thông qua một chương trình giáo dục y tế liên tục trực tuyến có tên là PediaLink.

Thúc đẩy nghiên cứu là gì?

William Rodriguez, MD, giám đốc khoa học nhi khoa của FDA cho biết FDA đã áp dụng phương pháp tiếp cận cây cà rốt và cây gậy để khuyến khích các nghiên cứu nhi khoa. Cà rốt là điều khoản độc quyền cho trẻ em tự nguyện của Đạo luật Hiện đại hóa Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm năm 1997 (FDAMA), được ủy quyền lại vào tháng 1 năm 2002 và kéo dài đến năm 2007 với tên gọi Đạo luật Dược phẩm Tốt nhất cho Trẻ em (BPCA). Gợi ý là Đạo luật Công bằng Nghiên cứu Nhi khoa (PREA), cho phép FDA yêu cầu các nghiên cứu về nhi khoa. Dưới đây là tổng quan về từng sáng kiến:

Điều khoản dành riêng cho trẻ em của BPCA. Điều khoản độc quyền dành cho nhi khoa đã thúc đẩy nhiều nghiên cứu về nhi khoa hơn bất kỳ sáng kiến ​​lập pháp hoặc quản lý nào khác cho đến nay. Điều khoản cho phép các công ty đủ điều kiện nhận thêm sáu tháng độc quyền tiếp thị nếu họ thực hiện các nghiên cứu ở trẻ em theo yêu cầu của FDA.

Bằng sáng chế bảo vệ khoản đầu tư của công ty bằng cách cấp cho công ty quyền duy nhất để bán một loại thuốc trong thời gian bằng sáng chế có hiệu lực. Khi các bằng sáng chế hoặc các giai đoạn tiếp thị độc quyền khác cho thuốc biệt dược sắp hết hạn, các công ty sản xuất thuốc khác có thể nộp đơn lên FDA để bán các phiên bản chung mà không cần phải lặp lại các thử nghiệm lâm sàng của nhà phát triển ban đầu. Vì vậy, sự cân bằng là các công ty đủ điều kiện được độc quyền thêm sáu tháng, sẽ có sự chậm trễ trong việc cung cấp các loại thuốc gốc chi phí thấp hơn.

FDA đã giải thích điều khoản để sáu tháng độc quyền không chỉ được thêm vào thuốc đã được nghiên cứu ở trẻ em, mà còn cho bất kỳ công thức, dạng bào chế và chỉ định nào của công ty thuốc có cùng thành phần hoạt tính của một phân tử (mới) và có độc quyền tiếp thị hoặc tuổi thọ bằng sáng chế hiện có. Vì vậy, nếu một công ty tiếp thị một công thức thuốc uống và một loại kem bôi có chứa cùng một loại thuốc, thì sáu tháng độc quyền tiếp thị sẽ được thêm vào bất kỳ sự bảo hộ độc quyền hoặc bằng sáng chế nào hiện có cho cả hai sản phẩm.

Quá trình này có thể được bắt đầu bởi một công ty dược phẩm hoặc FDA. Một công ty dược phẩm có thể gửi đề xuất lên FDA để tiến hành các nghiên cứu về nhi khoa. Nếu FDA đồng ý rằng việc nghiên cứu một loại thuốc có thể mang lại lợi ích sức khỏe cho trẻ em, cơ quan này sẽ đưa ra "Yêu cầu bằng văn bản" đề cập đến loại nghiên cứu sẽ được tiến hành, thiết kế và mục tiêu nghiên cứu cũng như các nhóm tuổi được nghiên cứu. Hoặc cơ quan có thể tự mình đưa ra Yêu cầu bằng Văn bản khi xác định nhu cầu về dữ liệu nhi khoa. Bất kể các nghiên cứu được bắt đầu như thế nào, nếu FDA xác định rằng dữ liệu được gửi đáp ứng một cách công bằng với Yêu cầu bằng văn bản, thì công ty sẽ được cấp quyền độc quyền dành cho trẻ em trong sáu tháng.

Hơn 100 loại thuốc đã được cấp độc quyền cho đến nay. Tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2004, 691 nghiên cứu đã được yêu cầu và 298 Văn bản yêu cầu được ban hành. FDA ước tính rằng khoảng 80 phần trăm các nghiên cứu được nêu trong Yêu cầu bằng văn bản sẽ được tiến hành.

Kauffman nói rằng tính độc quyền là bằng chứng rằng kinh tế học đóng một vai trò lớn trong việc thiếu các nghiên cứu nhi khoa. Ông nói: “Một khi sự bất lợi về kinh tế đã được gỡ bỏ, thì con đập đã vỡ hoàn toàn.

Vì khuyến khích theo FDAMA không áp dụng cho các loại thuốc kháng sinh cũ và các loại thuốc khác thiếu độc quyền tiếp thị hoặc bảo hộ bằng sáng chế, một số loại thuốc vẫn chưa được nghiên cứu đầy đủ. Đối với những sản phẩm này, BPCA cung cấp một cơ chế hợp đồng thông qua NIH để tài trợ cho các nghiên cứu về nhi khoa. Ngoài ra, nếu một công ty có loại thuốc hiện có độc quyền hoặc được bảo hộ bằng sáng chế chọn không tiến hành các nghiên cứu nhi khoa được yêu cầu, FDA có thể chuyển Yêu cầu bằng Văn bản tới Tổ chức cho Viện Y tế Quốc gia để trao tài trợ để các bên thứ ba có thể tiến hành các nghiên cứu cần thiết.

NIH, với sự tham vấn của FDA và các chuyên gia nhi khoa khác, xuất bản Danh sách hàng năm về các loại thuốc cần nghiên cứu bổ sung về nhi khoa trong Cơ quan đăng ký liên bang. Kể từ khi BPCA có hiệu lực, FDA đã đưa ra 11 Yêu cầu bằng văn bản cho các loại thuốc không có bằng sáng chế và NIH đã công bố bốn yêu cầu về hợp đồng.

TRƯỚC. Vào đầu những năm 1990, FDA đã thực hiện các biện pháp tự nguyện để khuyến khích các nghiên cứu về nhi khoa, nhưng hầu hết đều không thành công. Năm 1997, FDA đã công bố một quy định được đề xuất lần đầu tiên yêu cầu các nhà sản xuất thuốc và sản phẩm sinh học mới phải tiến hành các nghiên cứu nhi khoa trong một số trường hợp. Quy tắc được hoàn thiện vào năm 1998 và các nghiên cứu đầu tiên bắt buộc phải được đệ trình bắt đầu từ tháng 12 năm 2000.

Quy tắc, tuy nhiên, đã có những người chỉ trích nó. Vào tháng 12 năm 2000, Hiệp hội Bác sĩ và Bác sĩ phẫu thuật Hoa Kỳ, Viện Doanh nghiệp Cạnh tranh và Cảnh báo Người tiêu dùng đã đệ đơn kiện chống lại quy tắc nhi khoa, thách thức cơ quan pháp luật của FDA yêu cầu các nghiên cứu về nhi khoa. Và vào tháng 10 năm 2002, một tòa án quận liên bang kết luận FDA không có thẩm quyền đó và quy tắc không thể được thực thi.

Cựu thư ký HHS Tommy G. Thompson đã trả lời vào giữa tháng 12 năm 2002 bằng cách thông báo rằng bộ của ông sẽ thúc đẩy việc thông qua nhanh chóng luật để FDA có thẩm quyền yêu cầu các nhà sản xuất dược phẩm tiến hành các thử nghiệm lâm sàng thích hợp cho trẻ em về thuốc.

"Con đường nhanh nhất và quyết định nhất để thiết lập thẩm quyền rõ ràng trong lĩnh vực này là làm việc với Quốc hội để đưa ra luật mới", Thompson cho biết trong một tuyên bố chuẩn bị. "Trẻ em cần được tiếp cận với các loại thuốc có thể mang lại lợi ích cho chúng, và những loại thuốc này cần phải được kiểm tra thích hợp để sử dụng cho trẻ em, không được kê đơn và bán mà không cần thử nghiệm. Riêng Quốc hội có thể nói rõ ràng về thẩm quyền mà FDA cần ..."

Vào ngày 3 tháng 12 năm 2003, Tổng thống George W. Bush đã ký PREA thành luật. Hành động này về cơ bản bắt chước quy tắc nhi khoa cũ với một vài điều khoản bổ sung.

Như đã đúng với quy tắc dành cho trẻ em, PREA sẽ giải quyết một số lỗ hổng do quy định độc quyền dành cho trẻ em để lại. Không giống như điều khoản độc quyền, đạo luật mới yêu cầu các nghiên cứu về nhi khoa và bao gồm cả thuốc và sinh phẩm - các sản phẩm y tế có nguồn gốc từ nguồn sống, chẳng hạn như vắc-xin, máu và các dẫn xuất của máu.

Theo PREA, FDA có thể yêu cầu các nghiên cứu nhi khoa về một loại thuốc được nộp trong đơn đăng ký thuốc mới nếu FDA xác định sản phẩm có khả năng được sử dụng cho một số lượng đáng kể bệnh nhân nhi hoặc nếu sản phẩm mang lại lợi ích có ý nghĩa cho trẻ em dân số so với các phương pháp điều trị hiện có. Đồng thời, PREA không trì hoãn việc cung cấp thuốc cho người lớn.

Murphy nói: “BPCA và PREA đã hoạt động song song với nhau. "Chúng tôi đã nói với các nhà tài trợ, những người nộp đơn đăng ký thuốc mới và những người được yêu cầu theo PREA để tiến hành các nghiên cứu về nhi khoa rằng họ cũng có thể đủ điều kiện để được độc quyền dành cho trẻ em."

Xây dựng nền tảng

Floyd R. Sallee, MD, Ph.D., một bác sĩ tâm thần trẻ em và giám đốc đơn vị nghiên cứu dược học nhi tại Trung tâm Y tế Bệnh viện Nhi Cincinnati cho biết: “Không có cơ sở hạ tầng cho nghiên cứu trước đây. Ông nói: “Tôi thấy văn hóa đang thay đổi trong ngành công nghiệp và tại FDA. "Các công ty dược phẩm đã thuê các chuyên gia nhi khoa và có một mạng lưới chuyên môn lớn hơn để rút ra từ đó."

Trung tâm của Sallee là một phần của Mạng lưới Đơn vị Nghiên cứu Dược phẩm Nhi khoa (PPRU), một nhóm các trung tâm tiến hành thử nghiệm thuốc dành cho trẻ em với sự hỗ trợ của Viện Sức khỏe Trẻ em và Phát triển Con người Quốc gia (NICHD). Mạng được thành lập vào năm 1994 và hiện bao gồm 13 PPRU.

Shirley Murphy, MD, (không liên quan đến Dianne Murphy), gia nhập FDA vào tháng 9 năm 2002, với tư cách là giám đốc Bộ phận phát triển thuốc dành cho trẻ em. Bà nói rằng mối liên kết giữa FDA, NICHD, AAP và các tổ chức khác đóng vai trò quan trọng trong việc xây dựng nền tảng cho nghiên cứu nhi khoa và kết quả là trẻ em ngày càng nhận được nhiều loại thuốc tốt hơn.

Shirley Murphy nói: “Điều có ý nghĩa đối với các bậc cha mẹ là họ có thể cảm thấy yên tâm hơn khi biết rằng con cái của họ đang được đối xử thích hợp. "FDA vẫn cam kết giữ ưu tiên cao cho việc nghiên cứu thuốc dành cho trẻ em."

Một số lĩnh vực sẽ tiếp tục nhận được sự quan tâm của cơ quan này bao gồm đạo đức liên quan đến việc nghiên cứu thuốc ở trẻ em. Tiểu ban Tư vấn Nhi khoa của FDA đã kết luận rằng, nhìn chung, các nghiên cứu về nhi khoa nên được tiến hành ở những đối tượng có thể được hưởng lợi từ việc tham gia thử nghiệm. Điều này có nghĩa là đối tượng đã hoặc dễ mắc bệnh đang nghiên cứu.

Shirley Murphy cho rằng ung thư nhi khoa là một lĩnh vực quan trọng khác của cơ quan này. Bà nói: “Sự phát triển của các loại thuốc điều trị ung thư cần được xem xét đặc biệt. Sự khác biệt về sinh học của khối u ở trẻ em và người lớn thường gây khó khăn cho việc kê đơn thuốc cho trẻ em dựa trên dữ liệu của người lớn. Và nó là điển hình cho các loại thuốc điều trị ung thư mới đến với trẻ em muộn - chỉ sau khi chúng được thử nghiệm ở người lớn.

Theo kết quả của các sáng kiến ​​nhi khoa, đã có khoảng 30 nghiên cứu được khởi xướng về thuốc điều trị ung thư, điều này sẽ giúp các nhà nghiên cứu tiếp cận với các liệu pháp điều trị ung thư mới tiềm năng cho trẻ em.

Mặc dù có thể là một thách thức để cho trẻ em tham gia các thử nghiệm lâm sàng đối với một số bệnh, nhưng đó không phải là trường hợp của bệnh ung thư. Hầu hết trẻ em được điều trị ung thư như một phần của thử nghiệm lâm sàng. Patrick Reynolds, MD, Ph.D., một bác sĩ chuyên khoa ung thư nhi của Bệnh viện Nhi Los Angeles cho biết: “Các bậc cha mẹ rất mong muốn có con mình tham gia những nghiên cứu này. "Họ biết rất rõ khả năng xảy ra là gì và họ muốn có cơ hội tìm được phương pháp điều trị cứu sống. Họ cũng muốn giúp đỡ những đứa trẻ khác. Họ không muốn làm gì cả."

Reynolds là thành viên của Tiểu ban Ung thư Nhi khoa của FDA, một nhóm các chuyên gia bên ngoài đã gặp gỡ nhiều lần kể từ năm 2000 để tư vấn cho cơ quan này về những câu hỏi như: Các nghiên cứu về ung thư ở trẻ em nên bắt đầu từ giai đoạn nào của chương trình phát triển thuốc? Những thiết kế thử nghiệm nào nên được sử dụng? Dữ liệu từ các nghiên cứu dành cho người lớn có thể được sử dụng như thế nào trong các nghiên cứu nhi khoa? Nghiên cứu người lớn và trẻ em nên được phối hợp như thế nào khi nghiên cứu các bệnh đe dọa tính mạng?

Reynolds gọi cả quy tắc nhi khoa và cung cấp độc quyền là điều cần thiết. Ông nói: “Trẻ em không có tiếng nói trong việc này. "Ai đó phải đứng lên vì họ."

---

Thay đổi nhãn thuốc

Các nghiên cứu về thuốc dành cho trẻ em gần đây đã dẫn đến việc bổ sung thông tin về bệnh nhi vào việc ghi nhãn cho hơn 80 loại thuốc. Việc ghi nhãn thuốc cung cấp hướng dẫn cho các bác sĩ và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác về cách sử dụng một loại thuốc. Dưới đây là ví dụ về một số thay đổi được coi là quan trọng đối với liều lượng và rủi ro:

• Xi-rô claritin (loratadine). Được sử dụng để điều trị dị ứng và nổi mề đay. Bệnh nhân từ 2 đến 5 tuổi cần liều thấp hơn (5 miligam) so với liều 10 miligam ở trẻ lớn hơn và thanh thiếu niên.

• Miếng dán thẩm thấu qua da Duragesic (fentanyl). Được sử dụng để kiểm soát cơn đau mãn tính. Nó hiện chỉ được sử dụng cho những bệnh nhân trên 2 tuổi đã sử dụng opioid và đã quen với chúng. Thuốc này được sử dụng thông qua một miếng dán đặt trên da.
• Viên nén Luvox (fluvoxamine maleate). Điều trị rối loạn ám ảnh cưỡng chế. Liều của thuốc có thể cần được tăng lên đến liều khuyến cáo dành cho người lớn ở thanh thiếu niên, nhưng các bé gái từ 8 đến 11 tuổi có thể cần thấp hơn liều khuyến cáo.
• Thuốc tiêm và xirô Midazolam hydrochloride. Dùng làm thuốc an thần. Thuốc được chứng minh là có nguy cơ cao xảy ra các tác dụng phụ nghiêm trọng và đe dọa tính mạng đối với trẻ em mắc bệnh tim bẩm sinh và tăng áp động mạch phổi. Nghiên cứu xác định sự cần thiết phải bắt đầu điều trị với liều ở cuối khoảng liều thấp hơn để ngăn ngừa các vấn đề hô hấp ở trẻ em đặc biệt này.
• Neurontin (gabapentin) viên nang, viên nén và dung dịch uống. Được sử dụng như liệu pháp bổ trợ trong điều trị co giật một phần ở bệnh nhi từ 3 đến 12 tuổi. Các tác dụng ngoại ý về tâm thần kinh được xác định ở trẻ từ 3 đến 12 tuổi.
• Pepcid (famotidine) viên nén, tiêm và hỗn dịch uống. Được sử dụng để điều trị bệnh trào ngược dạ dày thực quản. Bệnh nhân đến 3 tháng tuổi cần dùng liều thấp hơn vì khả năng đào thải thuốc kém hơn so với trẻ lớn và người lớn.

• Ultane (sevoflurane) chất lỏng dễ bay hơi để hít. Được sử dụng trong gây mê toàn thân. Các nghiên cứu nhi khoa cho thấy các báo cáo hiếm gặp về co giật ở bệnh nhi được sử dụng thuốc này.