Thúc đẩy khoa học sơ sinh vẫn còn mới nổi

Bác sĩ sơ sinh Gerri Baer là một gương mặt mới được hoan nghênh tại FDA. Kể từ khi bắt đầu làm việc tại đại lý vào tháng 9 năm 2015, cô đã đi sâu vào vai trò mới của mình, tập trung vào phát triển sản phẩm thuốc và thiết bị, an toàn và ghi nhãn cho trẻ sơ sinh. Consumer Updates đã yêu cầu cô ấy nói về công việc mà cô ấy sẽ giải quyết tại FDA.

H: Chúng ta định nghĩa “sơ sinh” và “sơ sinh” như thế nào?

A: Trẻ sơ sinh là một quần thể rất độc đáo. Một đứa trẻ sơ sinh có thể nặng 1 pound hoặc 11 pound, vì vậy ngay cả trong danh mục “trẻ sơ sinh”, vẫn có sự khác biệt rất lớn. Trẻ sinh đủ tháng được sinh ra từ 37 đến 41 tuần tuổi thai và được coi là trẻ sơ sinh trong 28 ngày đầu đời. Trẻ sinh non nên được coi là “trẻ sơ sinh” cho đến khi chúng được 4 tuần sau ngày dự sinh. Vì vậy, một trẻ sơ sinh được sinh ra ở tuổi thai 24 tuần sẽ được định nghĩa là trẻ sơ sinh cho đến khi trẻ đạt 40 tuần tuổi thai, cộng thêm 28 ngày.

Sẽ rất hữu ích nếu bạn hiểu rằng nhiều cơ quan của trẻ sơ sinh thiếu tháng còn non nớt khi mới sinh. Rất nhiều quá trình trưởng thành mà thông thường sẽ được thực hiện trong tử cung - nơi người mẹ về cơ bản là hệ thống hỗ trợ sự sống của em bé - giờ đây phải diễn ra bên ngoài người mẹ.

Q: Động lực nào khiến bạn chấp nhận vai trò mới này tại FDA?

A: Tôi thích cung cấp dịch vụ chăm sóc lâm sàng cho trẻ sơ sinh, nhưng một trong những mối quan tâm lâu nay của tôi là số lượng phương pháp điều trị mà chúng tôi sử dụng ngoài nhãn hiệu. Điều này có nghĩa là một loại thuốc được sử dụng theo cách khác với cách được mô tả trong nhãn thuốc được FDA chấp thuận. Nhiều loại thuốc không có nhãn đã được sử dụng trong NICU trong nhiều thập kỷ, và do đó, việc tiến hành các thử nghiệm ngẫu nhiên là một thách thức. Trong quá trình phát triển thuốc dành cho người lớn, các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, có đối chứng là tiêu chuẩn vàng để phê duyệt và ghi nhãn. Trong sự phát triển của trẻ sơ sinh, các phương pháp thay thế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của điều trị có thể phù hợp.

Từ công việc của tôi là một bác sĩ lâm sàng thực hành, tôi cũng nhận thức được những khó khăn trong việc thực hiện các thử nghiệm chất lượng cao và giám sát an toàn nghiêm ngặt của các liệu pháp ở trẻ sơ sinh. Lịch sử sơ sinh được đánh dấu bởi các phương pháp điều trị có vẻ có lợi, nhưng hóa ra lại có vấn đề về tác dụng lâu dài, chẳng hạn như oxy và dexamethasone cho trẻ bị hội chứng suy hô hấp.

Đã có những cải tiến lớn về quy định, và các công ty dược phẩm hiện phải nghiên cứu tất cả các liệu pháp mới ở trẻ em hoặc biện minh cho việc không nghiên cứu chúng. Có một số tình trạng chỉ xảy ra ở nhóm dân số này và tôi muốn thu hút sự chú ý của các cơ quan quản lý hơn đến phương pháp trị liệu cho trẻ sơ sinh.

Q: FDA đóng vai trò gì trong thế giới sơ sinh, và bạn sẽ đóng góp như thế nào cho vai trò đó?

A: FDA cải thiện và bảo vệ sức khỏe của công chúng Hoa Kỳ, bao gồm cả những công dân nhỏ nhất của chúng ta. Cơ quan này chịu trách nhiệm quyết định loại thuốc và thiết bị nào có thể được dán nhãn để sử dụng và tiếp thị cho công chúng.

Tôi tham khảo ý kiến ​​của tất cả các trung tâm tại FDA về các vấn đề sơ sinh, bao gồm thiết kế thử nghiệm, tính khả thi, các tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại và đạo đức trẻ sơ sinh. Tôi mang đến một góc nhìn lâm sàng và nền tảng kiến ​​thức cho lĩnh vực chuyên môn cao này.

Q: Bạn mong muốn đạt được điều gì?

A: Một trong những mục tiêu cốt lõi của tôi là bảo vệ những người nhỏ bé nhất và một số thành viên dễ bị tổn thương nhất trong dân số của chúng ta!

Vì tôi chịu trách nhiệm phát triển một chương trình sơ sinh toàn diện tại FDA, tôi đang trong quá trình đánh giá nhu cầu của cả cơ quan và các bên liên quan bên ngoài như ngành công nghiệp và cộng đồng học thuật, để tìm ra điều đó có nghĩa là gì và cần phải làm xong.

Ngoài ra, tôi muốn thu hút sự chú ý nhiều hơn trong nội bộ FDA về những thách thức điều trị trong khoa sơ sinh và làm việc trong cơ quan theo bất kỳ cách nào có thể để khuyến khích phát triển các liệu pháp điều trị sơ sinh.

Tôi đặc biệt quan tâm đến việc nâng cao khả năng giám sát các sự kiện bất lợi của thuốc hoặc thiết bị ở trẻ sơ sinh. Tôi sẽ tập trung một phần vào việc tìm hiểu về loại tín hiệu an toàn nào chúng ta có thể nhận được và những tín hiệu an toàn nào chúng ta có thể thiếu mà chúng ta có thể tìm cách thu thập.

Q: FDA sử dụng thông tin về các tác dụng phụ như thế nào? Tại sao việc cập nhật dữ liệu đó lại quan trọng?

A: Trong những năm thực hành lâm sàng, tôi không nhớ một trường hợp nào mà tôi đã báo cáo một sự kiện bất lợi của thuốc hoặc thiết bị cho FDA. Tôi không thể nhớ lại bất kỳ khóa đào tạo nào về báo cáo sự kiện bất lợi bên ngoài bệnh viện, và tôi không tin rằng mình là duy nhất trong lĩnh vực này. Các bác sĩ lâm sàng làm việc với trẻ sơ sinh là những người đi đầu trong hiểu biết của chúng tôi về sự an toàn của thuốc và thiết bị, và đầu vào của họ là rất quan trọng.

Ví dụ, nếu một ống thông IV nhỏ được sử dụng cho trẻ sơ sinh bị đứt một hoặc hai lần một năm trong NICU của bạn, bạn có thể không nghĩ nhiều về nó, nhưng nếu có 50 hoặc 100 sự kiện như vậy trong một năm trên toàn quốc, thì đó là điều FDA cần nhận thức được, để Cơ quan có thể phổ biến cho nhà sản xuất và những người hành nghề sử dụng sản phẩm. Trừ khi FDA nhận được báo cáo về các tác dụng phụ, có thể không có sự công nhận rằng một sản phẩm có vấn đề về an toàn. Mục tiêu của tôi là làm cho thế giới trở thành một nơi an toàn hơn cho một số công dân dễ bị tổn thương nhất của chúng ta. Tăng cường phát hiện và cải thiện phản ứng với các vấn đề với các sản phẩm do FDA quản lý là một phần trong các mục tiêu và sứ mệnh cốt lõi của Cơ quan.