Ủy ban cố vấn: Rất quan trọng đối với Quy trình Đánh giá Sản phẩm của FDA

 Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm quản lý hơn 150.000 loại thuốc và thiết bị y tế được bán trên thị trường. Tại bất kỳ thời điểm nào, gần 3.000 loại thuốc mới điều tra đang được phát triển. Nhiều loại thực phẩm chức năng hơn bao giờ hết trên thị trường và người Mỹ ngày nay có nhiều lựa chọn thực phẩm hơn. Sau đó là điểm số của các sản phẩm máu và thuốc thú y mà FDA chịu trách nhiệm.

Tiếp cận với dòng sản phẩm ngày càng tăng này mang lại cơ hội nâng cao sức khỏe cộng đồng và cải thiện cuộc sống của con người. Nhưng nó cũng tạo ra những lỗ hổng mới và rủi ro tiềm ẩn lớn hơn cho những người sử dụng sản phẩm. Để theo kịp những thách thức mà các chuyên gia toàn thời gian của FDA phải đối mặt khi xem xét các công nghệ đổi mới và phát triển nhanh chóng, cơ quan này đã thuê "nhân viên chính phủ đặc biệt" có ý kiến ​​bổ sung cho mục tiêu của mình là cung cấp các sản phẩm an toàn và hiệu quả.

Các cố vấn bên ngoài này tạo nên các ủy ban cố vấn khoa học và kỹ thuật của FDA. Vai trò chính của ủy ban cố vấn là đưa ra lời khuyên độc lập sẽ góp phần vào chất lượng của quá trình ra quyết định theo quy định của cơ quan và tạo uy tín cho quá trình đánh giá sản phẩm. Bằng cách này, FDA có thể đưa ra quyết định đúng đắn về các sản phẩm y tế mới và các vấn đề sức khỏe cộng đồng khác. Và mặc dù các ủy ban tư vấn có vai trò nổi bật trong giai đoạn phê duyệt sản phẩm, nhưng đôi khi họ được đưa vào sớm hơn trong chu trình phát triển sản phẩm và được yêu cầu xem xét các vấn đề liên quan đến các sản phẩm đã có trên thị trường.

Các ủy ban thường được yêu cầu nhận xét về việc liệu dữ liệu đầy đủ có hỗ trợ việc phê duyệt, thông quan hoặc cấp phép cho một sản phẩm y tế để tiếp thị hay không. Các ủy ban cố vấn cũng có thể khuyến nghị FDA yêu cầu các nghiên cứu bổ sung hoặc đề xuất các thay đổi đối với nhãn sản phẩm. Các khuyến nghị của họ chỉ là - lời khuyên - và không ràng buộc cơ quan với bất kỳ quyết định nào. Trong khi các cuộc thảo luận của ủy ban và các cuộc bỏ phiếu cuối cùng là rất quan trọng đối với FDA, quyết định về quy định cuối cùng thuộc về cơ quan này.

Các cuộc họp của ủy ban cố vấn thường nhận được sự quan tâm đáng kể của giới truyền thông và cơ quan này hoan nghênh sự giám sát kỹ lưỡng như vậy vì nó giúp cung cấp sự đảm bảo cho công chúng về một quy trình có trách nhiệm.

Thành viên Ủy ban và Người tham gia

Việc mở rộng công nghệ nhanh chóng trong thực phẩm và thuốc vào những năm 1960 đã khiến các nhà khoa học và các chuyên gia y tế cộng đồng ngày càng có nhiều ý kiến ​​cho rằng FDA có thể thực hiện sứ mệnh bảo vệ người tiêu dùng hiệu quả hơn bằng cách sử dụng các ủy ban tư vấn công. Với việc thông qua Đạo luật Ủy ban Cố vấn Liên bang vào năm 1972, Quốc hội đã quy định việc sử dụng chính thức các ủy ban cố vấn trong toàn chính phủ liên bang.

Tư cách thành viên trong các ủy ban cố vấn phải "khá cân bằng" - nghĩa là càng cởi mở và bao trùm càng tốt - theo luật. Thành viên ủy ban dự kiến ​​sẽ bao gồm sự đa dạng về sắc tộc, giới tính và địa lý, cũng như những người có chuyên môn và nhận định được công nhận trong một lĩnh vực cụ thể, chẳng hạn như bác sĩ lâm sàng và nhà nghiên cứu. Ví dụ, hầu hết các thành viên của ủy ban tư vấn thuốc của FDA là bác sĩ-nhà khoa học có chuyên môn hoặc nghiên cứu liên quan đến các loại sản phẩm đang được xem xét. Các thành viên khác có thể bao gồm nhà thống kê, nhà dịch tễ học, nhà dinh dưỡng học và nhà độc chất học - các chuyên gia nghiên cứu tiền lâm sàng (động vật). FDA cũng nhấn mạnh vào việc có được quan điểm của ngành và công chúng, và gần như tất cả các ủy ban đều bao gồm đại diện của ngành và người tiêu dùng.

Linda Ann Sherman, MD, MPA, cựu giám đốc của Ủy ban Tư vấn Giám sát và Nhân viên Quản lý của FDA cho biết: “Việc bố trí những người vào các ủy ban có quan điểm và chuyên môn khác nhau sẽ mang lại sự cân bằng cho các cuộc thảo luận và các khuyến nghị cuối cùng. "Cơ quan hướng tới một cuộc thảo luận sôi nổi."

Các đại diện của ngành giải quyết các mối quan tâm toàn cầu đối với ngành công nghiệp. Họ không đại diện cho người sử dụng lao động của họ; thay vào đó, họ đưa ra bàn luận về ý kiến ​​của mình về một vấn đề, chẳng hạn như liệu có cần thiết phải thực hiện một nghiên cứu tiền lâm sàng bổ sung cho một nhóm thuốc mới hay không. Đại diện của ngành có thể bày tỏ ý kiến ​​rằng chi phí của một nghiên cứu như vậy sẽ rất cao và không cung cấp đủ thông tin bổ sung để có hiệu quả về chi phí và có thể làm trì hoãn việc tiếp thị sản phẩm.

Người tiêu dùng được đại diện trong các ủy ban bởi các chuyên gia có trình độ kỹ thuật, những người có liên kết cụ thể với các nhóm vận động người tiêu dùng. Ngoài ra, một số ủy ban có đại diện của bệnh nhân. Những cá nhân này trình bày mối quan tâm "thế giới thực" của bệnh nhân là người tiềm năng nhận được sản phẩm y tế mới.

Ví dụ: các nhà khoa học và FDA có thể đang xem xét một dạng thuốc viên đã được phê duyệt dưới dạng thuốc tiêm, nhưng có thể có vấn đề với khả năng hấp thụ thuốc của một người ở dạng thuốc viên. Vai trò của đại diện bệnh nhân có thể là chỉ ra rằng ủy ban nên cân nhắc mức độ nghiêm trọng của vấn đề hấp thu so với giá trị của việc bệnh nhân dùng thuốc một cách nhất quán hơn khi thuốc được cung cấp ở dạng bào chế tiện lợi hơn. Trong mọi trường hợp, đại diện bệnh nhân, có thể là thành viên bỏ phiếu hoặc không bỏ phiếu, đưa ra những kinh nghiệm của họ trong nỗ lực cung cấp cái nhìn thực tế về một sản phẩm mới. Điều quan trọng là đại diện bệnh nhân phải có kiến ​​thức chung về bệnh và khả năng hiểu các dữ liệu khoa học được trình bày.

Hầu hết các thành viên ủy ban bỏ phiếu vào cuối mỗi cuộc họp về các câu hỏi đặt ra cho họ, trong khi một số không bỏ phiếu. Tuy nhiên, tác động chính mà một thành viên cung cấp là đóng góp của họ vào cuộc thảo luận chứ không phải là cuộc bỏ phiếu cuối cùng.

Các thông báo yêu cầu đề cử các ủy ban cố vấn được công bố trong Sổ đăng ký Liên bang . Thông thường, các thành viên tiềm năng được giới thiệu bởi các hiệp hội chuyên nghiệp, khoa học và y tế; các tổ chức học thuật; cơ quan chính phủ; nhóm người tiêu dùng và bệnh nhân; và các thành viên ban cố vấn trước đây và hiện tại. Việc tự ứng cử cũng được khuyến khích.

Các ủy ban được yêu cầu dành tối thiểu 60 phút của mỗi cuộc họp để "mở bình luận của công chúng." Công chúng được mời xuất hiện trước ủy ban. Những người quan tâm có thể trình bày thông tin bằng miệng hoặc bằng văn bản, liên quan đến chủ đề cuộc họp. Những ai muốn nói được khuyến khích đăng ký.

Hầu hết các cuộc họp được bổ sung bởi các thành viên bỏ phiếu tạm thời, hoặc các nhà tư vấn, là các chuyên gia trên thế giới về chủ đề đang được thảo luận. Những nhà tư vấn này cũng là những nhân viên đặc biệt của chính phủ, nhưng chỉ có mặt trong một cuộc họp cụ thể.

Các cuộc họp của Ủy ban

Các ủy ban, có quy mô từ 10 đến 15 thành viên (và có thể được bổ sung bởi các chuyên gia tư vấn bổ sung của FDA), thường họp hai lần một năm tại khu vực Washington, DC. Các cuộc họp thường kéo dài hai ngày. Các thành viên ở tại một khách sạn được chỉ định với chi phí của chính phủ. Chi phí đi lại, bao gồm vận chuyển địa phương và chi phí ăn uống được hoàn trả theo mức giá của chính phủ, và một khoản phí khiêm tốn được cung cấp cho mỗi ngày làm việc. Một quan chức FDA đóng vai trò là thư ký điều hành hành chính của mỗi ủy ban. Trước khi một ủy ban cố vấn họp, các thành viên sẽ nhận được và xem xét các câu hỏi cụ thể từ FDA, cùng với các tài liệu khác, chẳng hạn như tóm tắt thông tin về tính an toàn và hiệu quả của một sản phẩm mới. Trước mỗi cuộc họp, mỗi thành viên được đánh giá về bất kỳ xung đột lợi ích tiềm ẩn nào. Ví dụ,

Vì vậy, làm thế nào để cơ quan xác định sản phẩm nào sẽ được ủy ban cố vấn xem xét ngay từ đầu?

"Đáng ngạc nhiên," Sherman nói, "nhiều sản phẩm không đến được với các ủy ban cố vấn." Những thứ thường đại diện cho công nghệ mới hoặc một số yếu tố gây tranh cãi.

Ví dụ, một cuộc họp để thảo luận về dữ liệu mới nhất liên quan đến sự an toàn của túi độn ngực silicone đã nêu bật những ý kiến ​​trái chiều về rủi ro và lợi ích của việc cấy ghép. “Cuộc họp đã cung cấp một diễn đàn có giá trị để thảo luận về vấn đề từ nhiều khía cạnh khác nhau và đưa ra các câu hỏi bổ sung quan trọng,” Linda Kahan, Phó giám đốc Trung tâm Thiết bị và Sức khỏe X quang của FDA, cho biết. Bà nói: “Đó là quan điểm của quy trình ủy ban cố vấn của FDA, đối với các vấn đề hàng không gây tranh cãi, phức tạp và không có câu trả lời đơn giản”.

Quyết định liên quan đến một ủy ban cố vấn thường là theo quyết định của giám đốc bộ phận tại một trong năm trung tâm sản phẩm của FDA.

Sherman nói rằng không thể đếm được số lượng sản phẩm được phê duyệt do các khuyến nghị của ủy ban cố vấn. "Phần lớn lời khuyên được chấp nhận không phải là liệu sản phẩm có nên được phê duyệt hay không, mà là về một số khía cạnh độc đáo về tính an toàn, hiệu quả hoặc sự phát triển lâm sàng của sản phẩm đó."

Ngoài việc đóng vai trò là một cơ chế quan trọng cho đầu vào từ bên ngoài cho FDA, các ủy ban tư vấn là một nguồn lực công cộng quan trọng để cung cấp thông tin về các sản phẩm y tế mới. Các cuộc họp này thường đại diện cho cuộc thảo luận công khai đầu tiên của FDA về một sản phẩm y tế mới và có thể là nguồn thông tin vô giá cho bệnh nhân, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và những người khác quan tâm đến sản phẩm. Bản ghi các cuộc thảo luận của ủy ban cố vấn FDA được đăng tại www.fda.gov/ohrms/dockets/ac/acmenu.htm

Mỗi ủy ban FDA phải được cơ quan này gia hạn hai năm một lần, nếu không điều lệ của nó sẽ tự động hết hiệu lực. Việc gia hạn phải được chấp thuận bởi ủy viên FDA hoặc một quan chức bổ nhiệm được chỉ định. Đánh giá để gia hạn được thực hiện dựa trên hoạt động của ủy ban và nhu cầu liên tục của cơ quan về chuyên môn trong một chuyên ngành khoa học cụ thể.

Sherman cho biết thêm: “FDA đánh giá cao dịch vụ mà các thành viên ủy ban cố vấn của họ cung cấp và chính quy trình. "Hệ thống cho phép sự tham gia đầy đủ của tất cả các bên liên quan của FDA để hỗ trợ các quyết định điều chỉnh của cơ quan."