Thông tin liên lạc về an toàn dược phẩm của FDA: Đang tiến hành đánh giá an toàn đối với Hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người (somatropin) và nguy cơ tử vong có thể tăng lên

Thông báo An toàn

[12-22-2010] Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) thông báo với công chúng rằng kết quả từ một nghiên cứu được thực hiện ở Pháp — nghiên cứu Santé Adulte GH Enfant (SAGhE) — phát hiện ra rằng những người có một số loại vóc dáng thấp bé (vô căn thiếu hụt hormone tăng trưởng và thấp bé vô căn hoặc thai nghén) được điều trị bằng hormone tăng trưởng tái tổ hợp của con người trong thời thơ ấu và những người được theo dõi trong một thời gian dài, có nguy cơ tử vong tăng lên khi so sánh với các cá nhân trong dân số nói chung của Pháp. FDA hiện đang xem xét tất cả thông tin hiện có về nguy cơ tiềm ẩn này và sẽ thông báo bất kỳ khuyến nghị mới nào sau khi hoàn thành việc xem xét.

Tại thời điểm này, FDA khuyến cáo bệnh nhân nên tiếp tục điều trị bằng hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người theo quy định của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ.

Hormone tăng trưởng tái tổ hợp của con người là một loại protein được sản xuất gần giống với dạng chính của hormone tăng trưởng tự nhiên của con người. Hormone này có thể kích thích tăng trưởng mô, tăng trưởng tuyến tính (chiều cao) và chuyển hóa protein, carbohydrate, lipid và khoáng chất. Nó đã được phê duyệt chỉ định ở cả người lớn và trẻ em. Tại Hoa Kỳ, hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người được sử dụng cho trẻ em để điều trị tầm vóc thấp do thiếu hụt hormone tăng trưởng (bao gồm thiếu hormone tăng trưởng vô căn [chưa rõ nguyên nhân]), hội chứng Turner, hội chứng Noonan, hội chứng Prader-Willi, tầm vóc thấp Thiếu gen chứa homeobox (SHOX), suy thận mãn tính, thấp lùn vô căn và trẻ nhỏ so với tuổi thai.

Nghiên cứu SAGhE được báo cáo là một nghiên cứu dịch tễ học dài hạn. 1-3 Nó được thiết kế để đánh giá tỷ lệ tử vong lâu dài của những bệnh nhân được điều trị bằng hormone tăng trưởng tái tổ hợp của con người trong thời thơ ấu. Dân số nghiên cứu dựa trên sổ đăng ký bắt buộc của những bệnh nhân ở Pháp được điều trị bằng hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người trong thời thơ ấu từ năm 1985 đến năm 1996 và tình trạng sống cũng như nguyên nhân tử vong được xác định cho đến tháng 9 năm 2009. 

Hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người, còn được gọi là thuốc tiêm somatropin [nguồn gốc rDNA], được bán trên thị trường dưới các tên thương hiệu sau tại Hoa Kỳ: Genotropin, Humatrope, Norditropin, Nutropin, Nutropin AQ, Omnitrope, Saizen và Tev-Tropin.

(xem Tóm tắt Dữ liệu bên dưới)

Thông tin bổ sung cho bệnh nhân và người chăm sóc

• Đừng ngừng dùng hormone tăng trưởng tái tổ hợp của con người mà không nói chuyện với chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn.
• Thảo luận bất kỳ câu hỏi hoặc thắc mắc nào về hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người với chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn.
• Báo cáo bất kỳ tác dụng phụ nào bạn gặp phải cho chương trình FDA MedWatch bằng cách sử dụng thông tin trong hộp "Liên hệ với chúng tôi" ở cuối trang.

Thông tin bổ sung cho các chuyên gia chăm sóc sức khỏe

• Tại thời điểm này, FDA tin rằng lợi ích của hormone tăng trưởng tái tổ hợp tiếp tục lớn hơn những rủi ro tiềm ẩn của nó.
• Nếu bạn kê đơn hormone tăng trưởng tái tổ hợp của người, hãy làm theo các chỉ định và liều lượng được khuyến nghị trong nhãn sản phẩm.
• Báo cáo các sự kiện bất lợi liên quan đến hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người cho chương trình FDA MedWatch, sử dụng thông tin trong hộp "Liên hệ với chúng tôi" ở cuối trang

Tóm tắt dữ liệu

FDA đã biết về kết quả của một nghiên cứu dịch tễ học dài hạn có tên là SAGhE (Santé Adulte GH Enfant), được thiết kế để đánh giá tỷ lệ tử vong lâu dài của những bệnh nhân được điều trị bằng hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người trong thời thơ ấu. 1-3 Nghiên cứu này dựa trên việc đăng ký bắt buộc các bệnh nhân ở Pháp được điều trị bằng hormone tăng trưởng tái tổ hợp trong thời thơ ấu từ năm 1985 đến 1996.

Các nhà điều tra báo cáo nguy cơ tử vong tăng 30% với liệu pháp hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người so với dân số chung, với 93 trường hợp tử vong được quan sát ở nhóm được điều trị so với 70 trường hợp tử vong dự kiến ​​ở dân số chung ở Pháp. Dữ liệu cho thấy sự gia tăng tỷ lệ tử vong do u xương và các bệnh tim mạch bao gồm các biến cố mạch máu não (chủ yếu là xuất huyết dưới nhện hoặc trong não).

Nguy cơ tử vong được báo cáo là tăng lên khi sử dụng liều lượng hormone tăng trưởng tái tổ hợp cao hơn liều lượng thông thường được kê toa cho bệnh thiếu hụt hormone tăng trưởng ở trẻ em. Ở Hoa Kỳ, các liều đã được phê duyệt để điều trị thiếu hụt hormone tăng trưởng ở trẻ em là dưới 50 mcg / kg / ngày, ngoại trừ ở tuổi dậy thì, khi chế độ liều cao hơn được phê duyệt trong một thời gian giới hạn. lên đến 69 mcg / kg / ngày (0,48 mg / kg / tuần) hiện đang được chấp thuận.

Tóm lại, nghiên cứu SAGhE đã báo cáo nguy cơ tử vong tăng lên ở những bệnh nhân được điều trị bằng hormone tăng trưởng tái tổ hợp ở người trong thời thơ ấu khi so sánh với các cá nhân trong dân số chung của Pháp. FDA hiện đang xem xét tất cả các thông tin mới hiện có về nguy cơ tiềm ẩn này và tại thời điểm này, khuyến nghị thận trọng khi giải thích các kết quả được báo cáo. Ngoài ra, FDA tin rằng lợi ích của hormone tăng trưởng tái tổ hợp tiếp tục lớn hơn những rủi ro tiềm ẩn. Bệnh nhân nên tiếp tục làm theo lời khuyên của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ. FDA sẽ thông báo với công chúng ngay sau khi chúng tôi hoàn thành đánh giá của mình. Thông tin thêm có sẵn trong thông cáo báo chí của Cơ quan Thuốc Châu Âu (EMA) 1,3và thông cáo báo chí của Agence Francaise de Securite Sanitaire des Produits de Sante (AFSSAPS) (bằng tiếng Pháp). 2

1. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu để xem xét mức độ an toàn của các loại thuốc có chứa somatropin. Ngày 10 tháng 12 năm 2010Tuyên bố từ chối trách nhiệm liên kết bên ngoài(thông cáo báo chí). Truy cập ngày 13 tháng 12 năm 2010
2. Hormone tăng trưởng tái tổ hợp (somatropin tái tổ hợp); kết quả đầu tiên của nghiên cứu dịch tễ học dài hạn SAGhE. Agence Francaise de Securite Sanitaire des Produits de Sante, ngày 10 tháng 12 năm 2010 (thông cáo báo chí). Truy cập ngày 13 tháng 12 năm 2010.
3. Cơ quan Y tế Châu Âu. Cập nhật về các loại thuốc có chứa somatropin; Đánh giá về somatropin chính thức bắt đầu. Ngày 16 tháng 12 năm 2010Tuyên bố từ chối trách nhiệm liên kết bên ngoài(thông cáo báo chí). Truy cập ngày 18 tháng 12 năm 2010.